Fulcrum Therapeutics, Inc. gab den Abschluss eines Kooperations- und Lizenzabkommens mit Sanofi für die Entwicklung und Vermarktung von Losmapimod bekannt. Losmapimod ist ein oral zu verabreichendes kleines Molekül, das für die Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) untersucht wird. Im Rahmen der Kooperations- und Lizenzvereinbarung erhält Sanofi die exklusiven Vermarktungsrechte für Losmapimod außerhalb der USA. Die Kooperations- und Lizenzvereinbarung verbindet Fulcrums Expertise auf dem Gebiet der FSHD mit Sanofis globaler Reichweite und seinem beispiellosen Engagement für die Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten. Losmapimod wird derzeit in einer weltweiten klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von FSHD untersucht. FSHD ist eine chronische und fortschreitende genetisch bedingte Muskelerkrankung, die durch ein signifikantes Absterben von Muskelzellen und eine Fettinfiltration in das Muskelgewebe gekennzeichnet ist.

Die Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie ReDUX4, in der Losmapimod zur Behandlung von FSHD untersucht wird, zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und eine Verbesserung der Muskelgesundheit. Fulcrum rechnet damit, im vierten Quartal 2024 erste Daten aus REACH, der globalen klinischen Phase-3-Studie, zu veröffentlichen. Nach positiven Daten aus der Phase-3-Studie planen Fulcrum und Sanofi, Zulassungsanträge in den USA, Europa, Japan und anderen Regionen zu stellen.

Gemäß den Vertragsbedingungen erhält Fulcrum eine Vorauszahlung von 80,0 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf bis zu 975,0 Millionen US-Dollar in Form von festgelegten regulatorischen und umsatzbasierten Meilensteinen sowie auf gestaffelte, steigende Lizenzgebühren ab dem unteren Zehnerbereich auf den jährlichen Nettoumsatz von Losmapimod außerhalb der USA.