Gabather AB nähert sich einem wichtigen Meilenstein in der klinischen Entwicklung von GT-002. Das Unternehmen hat bisher 3 klinische Studien abgeschlossen, die alle zeigen, dass GT-002 beim Menschen sicher und gut verträglich ist. Der nächste Schritt in der Entwicklung von GT-002 sind klinische Studien an Patienten mit Diagnosen, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt.

Es wurden Gespräche mit Fachärzten und Forschern am Karolinska Institutet aufgenommen, um eine Studie an Personen mit einer genetischen Veranlagung zur Entwicklung von FTD zu konzipieren. Derzeit gibt es keine spezifischen Behandlungen für FTD, und es gibt immer noch keine Hinweise auf eine wirksame symptomatische Behandlung. Das Ziel ist es, eine bahnbrechende symptomatische Behandlung von FTD zu entwickeln.

Bei der geplanten Studie handelt es sich um eine Pilotstudie mit dem Ziel, die Grundlage für eine größere multizentrische Studie mit GT-002 zu schaffen. Gleichzeitig arbeitet Gabather darauf hin, dass GT-002 den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten "Orphan Drug Designation" (ODD) erhält. Dazu ist ein Beratungsgespräch mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im ersten Quartal 2024 geplant. ODD ermöglicht eine schnellere Prüfung und Zulassung des Medikamentenkandidaten, was auch neue Möglichkeiten für Lizenzvereinbarungen schafft.