Gain Therapeutics, Inc.

Gain Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger niedermolekularer Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten in verschiedenen therapeutischen Bereichen, darunter Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), Stoffwechselstörungen und andere Krankheiten, die durch den Abbau von Proteinen angegangen werden können, wie beispielsweise die Onkologie. Die Arzneimittelforschungsplattform des Unternehmens, Magellan, entdeckt neuartige allosterische Bindungsstellen auf Proteinen, die an einer Krankheit beteiligt sind, und identifiziert proprietäre kleine Moleküle, die an diese Stellen binden, um die Proteinfunktion zu modulieren und die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln. Der führende Produktkandidat, GT-02287, wird für die Behandlung der GBA1-Parkinson-Krankheit entwickelt, einschließlich der Wiederherstellung der GCase-Funktion, der Reduzierung toxischer Lipidsubstrate und toxischer Formen von Alpha-Synuclein, der Verbesserung des Überlebens dopaminerger Neuronen und der Erhöhung des Dopaminspiegels.