Galectin Therapeutics Inc. meldete das positive Ergebnis der zweiten Sitzung des Daten- und Sicherheitsüberwachungsgremiums (DSMB) für NAVIGATE, seiner nahtlosen, adaptiven Phase-2b/3-Studie zu Belapectin bei Patienten mit Leberzirrhose aufgrund von nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH). NAVIGATE ist die erste Studie dieser Art und ist ein globales Projekt, das Patienten in über 15 Ländern und fünf Kontinenten rekrutiert. Das wichtigste Wirksamkeitsziel ist die primäre Prävention von Ösophagusvarizen.

Die in die Studie aufgenommenen Patienten haben eine Leberzirrhose, die durch NASH verursacht wird, und haben aufgrund des fortschreitenden zirrhotischen Prozesses bereits eine portale Hypertension entwickelt, aber noch keine Ösophagusvarizen als Komplikation der portalen Hypertension entwickelt. Die portale Hypertension ist die Folge des ungebremsten entzündlichen und fibrotischen Prozesses in der Leber und erhöht das Risiko der Entwicklung von Ösophagusvarizen, einer potenziell lebensbedrohlichen Komplikation der Leberzirrhose, drastisch. Das Ziel dieses zweiten unabhängigen DSMB war es, die sich abzeichnenden Verträglichkeits- und Sicherheitsprofile von Belapectin weiter zu überprüfen.

Auf der Grundlage seiner Überlegungen kam der DSMB zu dem Schluss, dass NAVIGATE wie geplant und ohne Änderungen fortgesetzt werden kann. Belapectin ist ein komplexes Kohlenhydratmedikament, das auf Galectin-3 abzielt, ein kritisches Protein in der Pathogenese von NASH und Fibrose. Galectin-3 spielt eine wichtige Rolle bei Krankheiten, die mit der Vernarbung von Organen einhergehen, darunter fibrotische Erkrankungen der Leber, der Lunge, der Niere, des Herzens und des Gefäßsystems.

Belapectin bindet an Galektin-3 und stört dessen Funktion. Präklinische Daten an Tieren haben gezeigt, dass Belapectin eine robuste Behandlungswirkung bei der Umkehrung von Leberfibrose und Zirrhose hat. Eine Phase-2-Studie zeigte, dass Belapectin die Entwicklung von Ösophagusvarizen bei NASH-Zirrhose verhindern kann, und diese Ergebnisse bilden die Grundlage für die Durchführung der NAVIGATE-Studie.

Galectin-3 spielt eine wichtige Rolle bei Krebserkrankungen, und das Unternehmen hat eine Phase-1b-Studie zur kombinierten Immuntherapie von Belapectin und KEYTRUDA bei fortgeschrittenem Melanom sowie bei Kopf- und Halskrebs unterstützt. Diese Studie lieferte eine gute Grundlage für ein vom Unternehmen gesponsertes Phase-2-Entwicklungsprogramm, das das Unternehmen derzeit prüft. Über Fettleberkrankheiten mit fortgeschrittener Fibrose und Zirrhose: Die nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH) ist mit der Zunahme von Fettleibigkeit und anderen Stoffwechselkrankheiten zu einer häufigen Erkrankung der Leber geworden.

Schätzungen zufolge sind bis zu 28 Millionen Menschen in den USA von NASH betroffen. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch überschüssiges Fett in der Leber sowie durch Entzündungen und Schäden an den Hepatozyten (Ballonbildung) bei Menschen, die wenig oder keinen Alkohol konsumieren. Mit der Zeit können Patienten mit NASH eine übermäßige Fibrose oder Vernarbung der Leber und schließlich eine Leberzirrhose entwickeln. Es wird geschätzt, dass 1 bis 2 Millionen Menschen in den USA infolge von NASH eine Leberzirrhose entwickeln werden, für die eine Lebertransplantation die einzige verfügbare Heilbehandlung ist.

Jährlich werden in den USA etwa 9.000 Lebertransplantationen durchgeführt. Es gibt keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung von Leberfibrose oder Zirrhose.