GENFIT gab seinen revidierten Ausblick für 2024 bekannt und reflektiert die jüngsten Fortschritte. Elafibranor bei PBC: Ipsen hat seit der Bekanntgabe der positiven Zwischenergebnisse der ELATIVE-Zulassungsstudie der Phase 3 im Juni 2023 bedeutende Fortschritte gemacht: Starke Führungspräsenz auf dem AASLD The Liver Meeting und zusätzliche Ergebnisse von ELATIVE, die als Late Breaker vorgestellt wurden, einschließlich Daten, die eine statistisch signifikante Verbesserung (nominaler p-Wert < 0.05) bei multidimensionalen Messungen des Juckreizes (PBC-40- und 5D-Juckreiz-Scores) Veröffentlichung der ELATIVE-Phase-3-Daten im New England Journal of Medicine Annahme des Zulassungsantrags in den USA, Europa und Großbritannien2 in weniger als 6 Monaten nach den Topline-Phase-3-Daten und Erteilung des Priority Review für die NDA durch die US-amerikanische FDA mit PDUFA-Zieltermin am 10. Juni 2024 Während des Capital Market Day am 7. Dezember bekräftigte Ipsen seine Zuversicht in Elafibranor, da sein Profil für Patienten mit PBC sehr vorteilhaft sein könnte. In der Phase-3-Studie ELATIVE wurde mit Elafibranor ein signifikanter Behandlungsvorteil beim primären zusammengesetzten Endpunkt erzielt, mit einer hohen Responder-Rate und einem geringen Placebo-Effekt.

Der wichtige sekundäre Endpunkt der ALP-Normalisierung wurde - trotz eines hohen ALP-Ausgangswerts - mit hoher statistischer Signifikanz erreicht, die Juckreizverbesserungen bei den PBC-40- und 5D-Juckreiz-Scores waren ebenfalls statistisch signifikant und Elafibranor war im Allgemeinen gut verträglich mit einem gut dokumentierten Sicherheitsprofil, das mit früheren Studien übereinstimmt.

Die Annahme der Zulassungsanträge in den USA und Europa hat die erste Meilensteinzahlung für GENFIT ausgelöst. Das Unternehmen erwartet außerdem weitere Meilensteinzahlungen nach der Markteinführung in den USA und Europa und dürfte daher bis Ende nächsten Jahres insgesamt etwa 89 Mio. Euro erhalten.

Ipsen teilte außerdem mit, dass das Unternehmen für Elafibranor bei PBC einen weltweiten Spitzenumsatz von über 500 Millionen Euro erwartet. Da Ipsen im Rahmen der Vereinbarung mit GENFIT Anspruch auf zweistellige Lizenzgebühren hat, könnte dies für GENFIT eine sehr bedeutende Einnahmequelle darstellen, die auf diesen Lizenzgebühren und zusätzlichen Meilensteinzahlungen basiert. Ipsen gab außerdem an, dass es Elafibranor zur Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis (PSC) entwickelt, was zu weiteren Einnahmen für GENFIT im Rahmen des Lizenzvertrags führen könnte.

Pipeline-Ausblick für 2024 GENFITs F&E-Bemühungen haben sich von chronischen auf akute Lebererkrankungen verlagert, mit einem starken Fokus auf ACLF, wo der ungedeckte medizinische Bedarf sehr groß ist und es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt. Die therapeutischen Kandidaten wurden strategisch auf der Grundlage der Pathophysiologie von ACLF ausgewählt, um die wichtigsten Signalwege durch differenzierte und komplementäre Wirkmechanismen zu adressieren. Im Jahr 2024 werden voraussichtlich Fortschritte bei allen Programmen des ACLF-Franchise erzielt werden: VS-01 (liposomale Technologie zur Entfernung von Ammoniak und anderen ACLF-Toxinen aus dem Blut): Beginn der Phase 2 mit vorläufigen Daten für Mitte 2024 NTZ (entzündungshemmender und antibakterieller Wirkstoff, der die systemische Entzündung reduzieren und die Freisetzung von PAMPs5 sowie die bakterielle Translokation verhindern soll): Neuformulierung und Phase 2 in Vorbereitung für 2024 mit Beginn einer Proof-of-Concept-Studie für 1H25 SRT-015 (ASK1-Inhibitor, leberzentriert, soll Zelltod, Entzündung und Fibrose hemmen): Beginn der First-in-Human-Studie für 2H24 geplant CLM-022 (NLRP3-Inflammasom-Inhibitor, der systemische Entzündungen und Zelltod hemmen soll): Beginn des präklinischen Konzeptnachweises für 2024 erwartet VS-02-HE (kleines Molekül, das Hyperammonämie reduzieren, Ammoniak im Blut stabilisieren und hepatische Enzephalopathie verhindern soll): Beginn der IND-Studien im Jahr 2024, Abschluss voraussichtlich 2025 GENFIT entwickelt auch Wirkstoffe für andere seltene und lebensbedrohliche Lebererkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf: GNS561 für Cholangiokarzinom (CCA): Zwischenergebnisse der Phase 1b für Biomarker werden bereits für 1H24 erwartet VS-01 für Harnstoffzyklusstörungen (UCD) und organische Säurekrankheiten (OA): IND, die den Abschluss nicht-klinischer Studien ermöglicht, wird für 2024 erwartet.