Harmony Biosciences Holdings, Inc. gab erste Ergebnisse der INTUNE-Studie bei Patienten mit idiopathischer Hypersomnie (IH) bekannt. Bei der INTUNE-Studie handelte es sich um eine placebokontrollierte, doppelblinde, randomisierte Phase-3-Entzugsstudie. Etwa 83% der Patienten, die den 8-wöchigen offenen Behandlungszeitraum mit Pitolisant abschlossen, waren Responder (definiert durch einen Rückgang des ESS von =3 Punkten) und zeigten eine robuste klinische Reaktion mit einer durchschnittlichen ESS-Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von ?

9,4 Punkten. Während der 4-wöchigen randomisierten Doppelblindstudie wurde ein positiver Trend zugunsten von Pitolisant beobachtet, jedoch wurde kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Pitolisant- und Placebogruppen beim ESS, dem primären Endpunkt, festgestellt. Positive Trends zugunsten von Pitolisant wurden auch bei weiteren vordefinierten Endpunkten beobachtet, darunter der IHSS, der sich der statistischen Signifikanz näherte, sowie beim SlQ.

Weitere Datenanalysen werden derzeit durchgeführt. Etwa 88% der Patienten aus der Studie wurden in eine 12-monatige Langzeitverlängerungsstudie aufgenommen, die derzeit läuft. Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Pitolisant bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Hypersomnie entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.

Pitolisant ist in den USA unter dem Namen WAKIX® für die Behandlung von EDS oder Kataplexie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen. Pitolisant ist nicht für IH zugelassen und wird derzeit als Prüfpräparat bei erwachsenen Patienten mit IH untersucht.