Harmony Biosciences Holdings, Inc. hat seine globale Phase-3-Zulassungsstudie, die TEMPO-Studie, begonnen, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit (EDS) und Verhaltenssymptomen bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) im Alter von sechs Jahren und älter zu untersuchen. Der Beginn der TEMPO-Studie folgt auf ein erfolgreiches Treffen mit der U.S. Food & Drug Administration (FDA) zum Abschluss der Phase 2 und deren jüngste Entscheidung, Pitolisant den Orphan Drug Designation (ODD) für PWS zu gewähren. ODD schafft Anreize für die Entwicklung vielversprechender Therapien für seltene Krankheiten, indem es Steuergutschriften für die klinische Entwicklung, den Verzicht auf Nutzungsgebühren und eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Zulassung des Medikaments bietet.

In den USA leben etwa 15.000 bis 20.000 Menschen mit PWS, von denen die meisten unter Verhaltenssymptomen und mehr als die Hälfte unter EDS leiden. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Behandlung für EDS in dieser Patientengruppe.

Pitolisant wird in den USA als WAKIX® vermarktet und ist von der FDA zur Behandlung von EDS oder Kataplexie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen. Pitolisant ist nicht für die Behandlung von Patienten mit PWS zugelassen und wird derzeit als Prüfpräparat für diese Patientengruppe untersucht.