Harmony Biosciences Holdings, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) ihrem Ergänzungsantrag für WAKIX® (Pitolisant) Tabletten zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit (EDS) oder Kataplexie bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie eine vorrangige Prüfung gewährt hat. Die FDA hat den 21. Juni 2024 als Zieltermin für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt. Die FDA akzeptierte den sNDA und gewährte eine vorrangige Prüfung auf der Grundlage einer von Bioprojet durchgeführten multizentrischen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei pädiatrischen Patienten im Alter von 6 bis < 18 Jahren mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie untersucht wurde.

Auf der Grundlage der Ergebnisse dieser Studie erhielt Bioprojet im vergangenen Jahr von der Europäischen Arzneimittelagentur die Genehmigung, die Indikation für Pitolisant auf die Behandlung von Narkolepsie bei Kindern ab 6 Jahren mit oder ohne Kataplexie zu erweitern.