Harpoon Therapeutics, Inc. berichtete in einer mündlichen Präsentation auf der 65. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego über Daten aus der Phase-1-Studie mit HPN217 bei Patienten mit RRMM. Harpoon gab auch die Auswahl von 12 mg als RP2D für HPN217 bekannt. Während der Studie wurden 97 Patienten mit RRMM, die mindestens drei vorherige Therapien erhalten hatten, in 15 Dosis-Eskalations-Kohorten und drei Erweiterungsschemata aufgenommen.

Bis zum Stichtag 17. Oktober 2023 zeigten die Daten: Klinische Aktivität über einen breiten Dosisbereich (2,15 mg bis 24 mg). Die maximal verträgliche Dosis (MTD) wurde bei der Zieldosis unter Verwendung eines Step-up-Ansatzes nicht erreicht. Das optimale Aktivitäts- und Sicherheitsprofil wurde bei einer Dosis von 12 mg erreicht, die zur RP2D erklärt wurde.

Die Gesamtansprechrate (ORR) in den 12-mg-Kohorten betrug 63% (12/19, 95% CI: 38, 84). Darüber hinaus war die Tiefe des Ansprechens bei 12 mg am signifikantesten, wobei 53% (10/19) der Patienten ein sehr gutes teilweises Ansprechen (VGPR) oder besser erreichten. Die mediane Zeit bis zum ersten Ansprechen in der 12-mg- und 24-mg-Kohorte betrug 1,2 Monate, und die mediane Dauer des Ansprechens für alle Responder betrug 20,5 Monate zum Stichtag der Daten.

Von allen Respondern bleiben 58% (22/38) in der Behandlung. In den 12-mg- und 24-mg-Kohorten waren neun Patienten zuvor mit BCMA-gerichteten Wirkstoffen behandelt worden, und sechs dieser Patienten sprachen auf die Behandlung mit HPN217 an. Die Inzidenz des Zytokinfreisetzungssyndroms (CRS) war in den 12-mg-Kohorten am geringsten (16%), alle mit Grad 1-2. Bei der 12-mg-Dosis wurden keine ICANS-Ereignisse (immune effector cell associated neurotoxicity syndrome) beobachtet.