Humacyte, Inc. gab den Abschluss der Rekrutierung für seine Phase 2/3-Studie zur Behandlung von Gefäßverletzungen (V005) bekannt, die als Grundlage für die Einreichung eines BLA-Antrags für Humacyte's HAV zur Behandlung von Gefäßverletzungen dienen soll. Das HAV, ein innovativer Produktkandidat für die regenerative Medizin, soll Chirurgen eine gebrauchsfertige biotechnologisch hergestellte menschliche Arterie zur Verfügung stellen, die sich nachweislich mit patienteneigenen Zellen neu besiedelt und so einen dauerhaften, infektionsresistenten Ersatz für beschädigte und kranke Arterien bietet. Die HAV hat das Potenzial, medizinisches Fachpersonal bei der Rettung von Leben und Gliedmaßen in einigen der schwierigsten Situationen zu unterstützen. Die Ergebnisse der Phase-2/3-Studie zum Gefäßtrauma sollen einen BLA-Antrag bei der Food and Drug Administration unterstützen, der für das vierte Quartal 2023 geplant ist. Bei der V005-Studie handelt es sich um eine einarmige, offene, zulassungsrelevante Studie an Patienten mit Gefäßverletzungen, die in Traumazentren der Stufe 1 in den USA und Israel durchgeführt wird. Die primäre Wirksamkeitsbeurteilung basiert auf der 30-tägigen HAV-Durchgängigkeit (Vorhandensein von Blutfluss) bei Patienten mit Gefäßverletzungen der Extremitäten im Vergleich zu den in der Literatur berichteten historischen Benchmarks. Humacyte, die klinischen Studienzentren und die beauftragten Dienstleister bereiten sich auf die Sperrung der Studiendatenbank vor, um die Ergebnisse von V005 zu melden. Das Unternehmen geht derzeit davon aus, dass diese Aktivitäten abgeschlossen sind und die ersten Ergebnisse der Studie vor Ende des dritten Quartals 2023 veröffentlicht werden. Die Behandlung traumatischer Verletzungen, wie sie bei Autounfällen oder Schusswunden auftreten, kann aufgrund der Schwere der Verletzung, des Infektionsrisikos und der Notwendigkeit, den Patienten schnell zu behandeln, um den Verlust von Leben oder Gliedmaßen zu vermeiden, eine besondere Herausforderung darstellen. Nach der derzeitigen Praxis entnehmen Chirurgen häufig eine Vene aus dem Bein des Patienten, was für den Chirurgen zusätzlichen Zeitaufwand und eine fachkundige Ausbildung erfordert. Der Einschnitt, die Schmerzen und die Wundkomplikationen, die mit dem Aufschneiden des Beins zur Entnahme einer Vene verbunden sind, bereiten Patienten und Pflegepersonal ebenfalls Schwierigkeiten. Die derzeit erhältlichen Alternativen zu Venen, wie z.B. Gefäßtransplantate aus Kunststoff, sind sehr infektionsanfällig und werden daher bei der Behandlung von Traumapatienten nur selten eingesetzt. Die HAV von Humacyte ist eine universell implantierbare, biotechnologisch hergestellte menschliche Arterie, mit der diese Herausforderungen überwunden werden sollen. Sie ist für den Chirurgen sofort verfügbar und macht die Entnahme und Wiederverwendung einer Vene überflüssig. Da die HAV nicht im Handel erhältlich ist, kann sie wertvolle Zeit sparen und Komplikationen wie Amputationen und Gewebeverluste verringern. Da das HAV aus demselben Gewebe besteht, aus dem auch die natürlichen menschlichen Gefäße bestehen, hat es das Potenzial, sich mit den eigenen Zellen des Patienten zu besiedeln. Klinische Ergebnisse deuten darauf hin, dass das HAV sehr infektionsresistent ist und sich daher gut für die Behandlung von kontaminierten Wunden eignet, die durch schwere traumatische Verletzungen entstanden sind. Wichtig ist, dass das HAV in kommerziellem Maßstab in den bestehenden Produktionsanlagen von Humacyte hergestellt werden kann, so dass Tausende von Gefäßen für die Behandlung verletzter Patienten zur Verfügung stehen. Die Studie V005 soll den BLA-Antrag von Humacyte bei der FDA für die Behandlung von Gefäßverletzungen der Extremitäten unterstützen, wenn ein synthetisches Transplantat nicht indiziert und eine autologe Vene nicht möglich ist. Der Abschluss der Rekrutierung von V005 erfolgt, nachdem Humacyte im Mai 2023 von der FDA die Bezeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für das HAV bei Gefäßverletzungen erhalten hat. Der RMAT-Status ermöglicht eine enge Zusammenarbeit zwischen Humacyte und der FDA und erhöht die Chance auf eine vorrangige Prüfung einer BLA nach deren Einreichung. Zum Zeitpunkt der Aufnahme in die V005-Studie hatten insgesamt 68 Patienten das HAV erhalten, von denen 51 ein vaskuläres Trauma der Extremitäten aufwiesen und in die primäre Wirksamkeitsanalyse einbezogen wurden. Neben der V005-Studie wird der HAV auch in der Ukraine im Rahmen eines humanitären Hilfsprogramms eingesetzt, bei dem 19 Patienten mit Gefäßverletzungen im anhaltenden Krieg behandelt wurden, was eine hohe Rate an positiven Ergebnissen bei der Behandlung einiger der schwierigsten und infektionsanfälligsten Gefäßverletzungen zeigt. Die Daten aus dem humanitären Programm in der Ukraine werden in den BLA-Antrag bei der FDA einfließen. Der HAV hat weltweit mehr als 1.000 Patientenjahre an Erfahrung in einer Reihe von klinischen Studien für verschiedene Indikationen gesammelt, darunter vaskuläre Traumata, arteriovenöse Zugänge für die Hämodialyse und periphere Arterienerkrankungen.
Bei dem HAV handelt es sich um ein Prüfprodukt, das weder von der FDA noch von einer anderen Aufsichtsbehörde zum Verkauf zugelassen wurde.