Inozyme Pharma, Inc. gab positive Topline-Daten zur Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und explorativen Wirksamkeit von INZ-701 bei Erwachsenen mit ABCC6-Mangel (PXE, Pseudoxanthoma elasticum) und ENPP1-Mangel aus den laufenden klinischen Phase 1/2-Studien des Unternehmens bekannt. Explorative klinische und Wirksamkeitsdaten: Während der gesamten Studie wurden exploratorische Marker für den klinischen Nutzen erhoben, um das Potenzial für eine Krankheitsveränderung bei fortlaufender INZ-701-Behandlung zu belegen. Studien zum natürlichen Verlauf: Das Unternehmen führte eine umfassende retrospektive Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf und eine prospektive, longitudinale Beobachtungsstudie durch, um den natürlichen Verlauf des früh auftretenden ABCC6-Mangels zu charakterisieren und Informationen für das Design zukünftiger klinischer Studien zu gewinnen.

Das Unternehmen plant eine zügige Zusammenarbeit mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA) bei der Planung einer Zulassungsstudie. An der laufenden offenen klinischen Phase 1/2-Studie nahmen 10 erwachsene Patienten mit ABCC6-Mangel an Standorten in den Vereinigten Staaten und Europa teil. In die laufende offene klinische Phase 1/2-Studie wurden zunächst neun erwachsene Patienten mit ENPP1-Mangel an Prüfzentren in Nordamerika und Europa aufgenommen.

Der Phase-1-Dosis-Eskalationsteil der Studie zielte darauf ab, eine sichere, verträgliche Dosis zu ermitteln, die den PPi-Spiegel erhöht und für die weitere klinische Entwicklung verwendet werden kann. Nach Abschluss des Phase-1-Teils der ersten drei Kohorten verabreichte Inozyme den Patienten einer vierten Kohorte eine Dosis von 1,2 mg/kg, um das Potenzial einer einmal wöchentlichen Verabreichung von INZ-701 zu untersuchen. Die bisherigen klinischen Daten haben gezeigt, dass INZ-701 im Allgemeinen gut verträglich war, ein günstiges Sicherheitsprofil aufwies und die PPi-Werte in mehreren klinischen Studien sinnvoll erhöhte.