Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für Genome Editing im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung heilender Therapeutika unter Verwendung der Technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine Technologie für das Genome Editing, den Prozess der Veränderung ausgewählter Sequenzen der genomischen Desoxyribonukleinsäure. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, seine modulare Plattform zu nutzen, um In-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln. Der führende In-vivo-Kandidat NTLA-2001 zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) und NTLA-2002 zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) sind die ersten CRISPR/Cas9-basierten Therapiekandidaten, die systemisch, d.h. über eine intravenöse Infusion, verabreicht werden, um ein Gen in einem Zielgewebe bei Menschen präzise zu verändern. Das Unternehmen entwickelt auch Ex-vivo-Anwendungen für die Immunonkologie und Autoimmunerkrankungen.
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