Lantheus Holdings, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für DEFINITY® (Perflutren Lipid Microsphere) als ultraschallverstärkendes Mittel zur Anwendung bei pädiatrischen Patienten mit suboptimalen Echokardiogrammen genehmigt hat. Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Fortschritt in der pädiatrischen Medizin dar, da sie dem medizinischen Fachpersonal ein wertvolles Instrument zur Eintrübung der linken Herzkammer und zur besseren Identifizierung des linksventrikulären Endokardrands an die Hand gibt. DEFINITY ist derzeit das am häufigsten eingesetzte, umfassend untersuchte und bewährte diagnostische Ultraschallverstärkungsmittel in den USA. Die Entscheidung der FDA stützt sich auf die Anwendungsdaten aus drei pädiatrischen klinischen Studien, die mit DEFINITY durchgeführt wurden: der Golding-Studie, in der 40 Patienten im Alter von 1 Monat bis 17 Jahren mit signifikanten kardiovaskulären Störungen, einschließlich Herztransplantation, Kawasaki-Krankheit oder angeborenen kardiovaskulären Anomalien, untersucht wurden; der Fine-Studie, in der 36 Patienten im Alter von 10 bis 21 Jahren untersucht wurden, die sich zuvor einer Herztransplantation unterzogen hatten; und der Kutty-Studie, einer retrospektiven Überprüfung der Krankenakte von 113 pädiatrischen Patienten im Alter von 5 bis 21 Jahren, bei denen eine bekannte angeborene oder erworbene Herzerkrankung diagnostiziert oder eine Herzerkrankung vermutet wurde. Diese Studien untersuchten die Anwendung von DEFINITY bei insgesamt 189 Patienten (107 (56,5%) waren männlich und 82 (43,5%) waren weiblich).

Die Golding-Studie sowie die unterstützenden Daten der Fine- und Kutty-Studien zeigen, dass die linksventrikuläre Eintrübung mit DEFINITY (kumulative Dosen von 6 µL/kg bis 20 µL/kg) bei pädiatrischen Patienten erfolgreich ist und dass der Ultraschallkontrast wichtige Informationen für die Behandlung dieser Patienten liefert. In der Golding-Studie verbesserten sich sowohl die Fähigkeit zur Erkennung von Wandbewegungsstörungen als auch die Fähigkeit zur Bestimmung der Auswurffraktion bei der Mehrheit (70 % bzw. 80 %) der Probanden. Die Studien von Kutty und Fine berichteten jeweils über eine erfolgreiche linksventrikuläre Opazifizierung bei allen Teilnehmern.

In der Kutty-Studie wurden bei 13 (11,5 %) der Patienten Wandbewegungs- und/oder Myokardperfusions-Wandbewegungsanomalien festgestellt (alle während des Stresstests), und die Anzahl der dargestellten linksventrikulären Segmente verbesserte sich von 13 ± 1 pro Patient ohne Kontrastmittel auf 16 ± 1 Segmente pro Patient mit Kontrastmittel bei allen Patienten. In der Fine-Studie wurden bei drei Patienten (8,3 %, n=36) regionale Wandbewegungsanomalien festgestellt, und bei 32 Patienten (88,9 %) konnte eine erfolgreiche Myokardperfusionsbildgebung nachgewiesen werden, wobei die Bildgebung bei einigen Patienten durch Bewegung und/oder unzureichende Herzfrequenzfaktoren erschwert wurde.4-6 .