Die Mereo BioPharma Group plc gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde (FDA) ihrem oralen Neutrophilen-Elastase-Hemmer Alvelestat (MPH-966) den Fast-Track-Status erteilt hat. Mereo beabsichtigt, ein End-of-Phase-2-Treffen mit der FDA abzuhalten, um das Design einer zulassungsfähigen Studie für Alvelestat zur Behandlung der AATD-assoziierten Lungenerkrankung zu erörtern, einschließlich der potenziellen Möglichkeit eines beschleunigten Zulassungsverfahrens gegen Ende des Jahres 2022. AATD ist eine seltene, genetisch bedingte Krankheit, die zu einem Mangel an dem Protein Alpha-1-Antitrypsin führt, das die Lunge vor schädlichen Enzymen schützt, die der Körper bei Entzündungen freisetzt.

AATD kann ein Lungenemphysem verursachen, eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lungenerkrankung, die zu schwerer Kurzatmigkeit, Keuchen, chronischem Husten und Auswurf führt, sowie zu Asthma, wiederkehrenden Brustinfektionen und Bronchiektasen – einer dauerhaften Vergrößerung von Teilen der Atemwege der Lunge. Es gibt schätzungsweise 50.000 Menschen in Nordamerika und 60.000 in Europa mit schwerer AATD. Im Mai 2022 meldete das Unternehmen positive erste Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Alvelestat in der Phase-2-Studie ASTRAEUS bei schwerem AATD-assoziiertem Emphysem.

Das Unternehmen plant, am 31. Oktober 2022 ein weiteres Update zu diesem Programm zu geben. Die ATALANTa-Studie, in der Alvelestat bei einem breiteren Spektrum von AATD-Patienten untersucht wird, einschließlich derjenigen, die eine Augmentationstherapie erhalten, wird voraussichtlich Mitte 2023 abgeschlossen sein. Darüber hinaus wird Alvelestat beim Bronchiolitis Obliterans Syndrom (BOS) untersucht, einer seltenen Erkrankung, bei der eine übermäßige Entzündung zu einer Verdickung der Atemwege führt und die Lungenfunktion stark einschränkt.

Der Fast-Track-Status soll die Entwicklung von Therapien erleichtern und deren Prüfung beschleunigen, die das Potenzial haben, schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten zu behandeln, für die es einen großen ungedeckten medizinischen Bedarf gibt. Prüfpräparate, die den Fast-Track-Status erhalten, können von einer frühzeitigen und häufigen Kommunikation mit der FDA profitieren und haben Anspruch auf eine rollierende Einreichung und Prüfung des Zulassungsantrags. Darüber hinaus bietet dieser Status potenzielle Wege für eine beschleunigte behördliche Zulassung.