Mesoblast Limited gab bekannt, dass es seinen BLA-Antrag auf Zulassung von Ryoncil (Remestemcel-L) zur Behandlung von Kindern mit SR-aGVHD erneut eingereicht hat. Die Einreichung erfolgte, nachdem die FDA Mesoblast Ende März darüber informiert hatte, dass die verfügbaren klinischen Daten aus der Phase-3-Studie MSB-GVHD001 nach zusätzlicher Prüfung ausreichend erscheinen, um die Einreichung der vorgeschlagenen BLA für Remestemcel-L zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit SR-aGVHD zu unterstützen. Infolgedessen befasst sich der Antrag mit den verbleibenden CMC-Punkten (Chemie, Herstellung und Kontrolle). Die FDA hat Remestemcel-L den Fast-Track-Status zuerkannt, ein Verfahren zur Erleichterung der Entwicklung und beschleunigten Prüfung von Therapien für schwerwiegende Erkrankungen, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken, sowie den Priority-Review-Status, der Arzneimitteln zuerkannt wird, die eine schwerwiegende Erkrankung behandeln und eine erhebliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit gegenüber bestehenden Behandlungen bieten.

Es wird erwartet, dass die erneute Einreichung der BLA nach ihrer Annahme eine Überprüfungszeit von zwei bis sechs Monaten nach ihrem Eingang haben wird. Darüber hinaus haben die Ergebnisse einer 4-Jahres-Überlebensstudie, die vom Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) an 51 auswertbaren Patienten mit SR-aGVHD durchgeführt wurde, die an der Phase-3-Studie teilgenommen hatten, die Dauerhaftigkeit des Überlebensvorteils gezeigt, mit 67% Überleben nach 6 Monaten, 63% Exhibit 99.1. Mehr als 30.000 Patienten weltweit unterziehen sich jährlich einer allogenen BMT, vor allem im Rahmen der Behandlung von Blutkrebs, darunter etwa 20 % pädiatrische Patienten.5,6 SR-aGVHD ist mit einer Sterblichkeit von bis zu 90 % und erheblichen Kosten für einen verlängerten Krankenhausaufenthalt verbunden.7,8 In den USA gibt es derzeit keine von der FDA zugelassene Behandlung für Kinder unter 12 Jahren mit SR-aGVHD". Diese Zelltherapien mit definierten pharmazeutischen Freisetzungskriterien sollen für Patienten weltweit leicht verfügbar sein.

Mesoblast entwickelt Produktkandidaten für verschiedene Indikationen auf der Grundlage seiner allogenen Stromazelltechnologie-Plattformen Remestemcel-L und Rexlemestrocel-L. Remestemcel-L wird für entzündliche Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen entwickelt, darunter die steroidrefraktäre akute Graft-versus-Host-Krankheit und die biologikaresistente entzündliche Darmerkrankung.