Moleculin Biotech, Inc. gab jüngste Aktivitäten, neue positive Daten und erwartete kurzfristige Meilensteine in seiner klinischen Entwicklungspipeline bekannt. Aktualisierungen laufender klinischer Studien: Anthrazyklin der nächsten Generation u Annamycin: Annamycin ist das Anthrazyklin der nächsten Generation des Unternehmens, das so konzipiert wurde, dass es nicht kardiotoxisch ist (im Gegensatz zu den derzeit verschriebenen Anthrazyklinen). In Tiermodellen wurde gezeigt, dass es sich in der Lunge bis zum 30-fachen von Doxorubicin (einem häufig verschriebenen Anthrazyklin) anreichert und die Fähigkeit besitzt, die Mechanismen der Multiresistenz zu umgehen, die normalerweise die Wirksamkeit von Doxorubicin und anderen derzeit verschriebenen Anthrazyklinen begrenzen. Ein unabhängiger Experte hat keine Anzeichen von Kardiotoxizität bei den ersten 42 Patienten in den drei klinischen Studien des Unternehmens festgestellt, darunter 32 Patienten, die über die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) festgelegte maximale Anthrazyklin-Dosis auf Lebenszeit behandelt wurden.

Annamycin befindet sich derzeit in der Entwicklung für die Behandlung von STS-Lungenmetastasen (STS Lung Mets) und rezidivierender oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML), und das Unternehmen ist der Ansicht, dass das Medikament das Potenzial für die Behandlung weiterer Indikationen haben könnte. STS-Lungenmetastasen: Das Unternehmen befindet sich derzeit im Phase 2-Teil seiner laufenden klinischen Phase 1b/2-Studie in den USA, in der Annamycin für die Behandlung von Weichteilsarkom-Lungenmetastasen (MB107) untersucht wird. Kommende Meilensteine Erwartungen: STS (U.S.): Bericht über Zwischenergebnisse der Phase 2. STS (EU): Bericht über Zwischenergebnisse der Phase 1b/2.

AML: Präsentation der CSR für MB-105 Phase 1 Ergebnisse auf einer kommenden Konferenz. Flaggschiff Immun-/Transkriptionsmodulator u WP1066: Moleculin befindet sich in laufenden Gesprächen mit mehreren akademischen Einrichtungen in separaten Programmen zur Evaluierung von WP1066 für die Behandlung von Hirntumoren. Das Unternehmen geht davon aus, dass in der ersten Hälfte des Jahres 2023 von Prüfärzten gesponserte klinische Studien oder Programme zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Hirntumoren beginnen werden.

Erwartete kommende Meilensteine: Veröffentlichung der ersten Ergebnisse einer von einem Prüfarzt initiierten Phase-1-Studie bei pädiatrischen Hirntumoren. Nutzung externer Finanzmittel mit Möglichkeiten für eine vom Prüfarzt initiierte klinische Studie bei erwachsenen und pädiatrischen Krebspatienten im Jahr 2023. Stoffwechsel-/Glykosylierungsinhibitor u WP1122 Portfolio: WP1122 wurde als Prodrug von 2-Desoxy-D-Glucose (2-DG) entwickelt, um ein günstigeres pharmakologisches Profil zu erhalten. In präklinischen Modellen, in denen Tumorzellen eine höhere glykolytische Aktivität benötigen als normale Zellen, erwies sich WP1122 als wirksamer als 2-DG allein.

WP1122 hat auch eine stärkere antivirale Wirkung als 2-DG gegen SARS-CoV-2 in MRC-5-Zellen in Kultur gezeigt. Das verbesserte pharmakokinetische und pharmakodynamische (PK/PD) Profil von WP1122 im Vergleich zu 2-DG wurde bei Mäusen nach oraler Verabreichung von äquimolaren (d.h. 2-DG-äquivalenten) Dosen festgestellt. Das WP1122-Portfolio umfasst zahlreiche Analoga, darunter WP1096, das das Potenzial für eine breite antivirale Wirkung in einer Vielzahl von In-vitro-Modellen, darunter mehrere Arenaviren, das Zika-Virus und HIV, gezeigt hat.

Das Unternehmen freut sich auf die potenziellen extern finanzierten klinischen Studien zur Bestätigung dieser Aktivität. Erwartete kommende Meilensteine: Berichterstattung über die vorläufigen Ergebnisse der von den National Institutes of Health (NIH) finanzierten Tierversuche mit WP1096 beim Tacaribe Arenavirus. Identifizierung von Prüfärzten, die daran interessiert sind, eine klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von oralem WP1122 bei erwachsenen Patienten mit GBM durchzuführen.

Allgemeine Informationen zu den Kerntechnologien des Unternehmens: Annamycin hat derzeit den Fast Track Status (FTS) und die Orphan Drug Designation (ODD) der FDA für die Behandlung von Weichteilsarkomen, zusätzlich zur ODD für die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie. WP1066 hat eine ODD für die Behandlung von GBM und vier Behandlungen, die für das FDA Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) Programm vorgesehen sind. WP1122 hat ebenfalls eine ODD für GBM und eine FTS für GBM.