Morphic Therapeutic gab bekannt, dass die angestrebte Rekrutierung von 30 Patienten für die Hauptkohorte der Phase-2a-Studie EMERALD-1 zu MORF-057 bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa (UC) früher als geplant abgeschlossen wurde. Aufgrund der raschen Rekrutierung und der erheblichen Nachfrage für die Teilnahme an EMERALD-1 befand sich zum Zeitpunkt der Rekrutierung des 30. Patienten eine beträchtliche Anzahl von Patienten im Screening; diese Patienten werden zur Teilnahme an der Studie berechtigt sein, wenn sie die Zulassungskriterien erfüllen. Die Rekrutierung der explorativen Kohorte von bis zu ca. 10 Patienten, bei denen die Behandlung mit Vedolizumab zuvor fehlgeschlagen ist, ist noch nicht abgeschlossen.

EMERALD-1 (MORF-057-201) ist eine offene, multizentrische Phase-2a-Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MORF-057 bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa untersuchen soll. In die EMERALD-1-Studie sollen bis zu 30 Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa aufgenommen werden, die an Standorten in den Vereinigten Staaten und Europa mit 100 mg BID (zweimal täglich) behandelt werden, sowie 5 Patienten, bei denen zuvor eine fortgeschrittene UC-Therapie versagt hat. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung des Robarts Histopathology Index (RHI), ein validiertes Instrument zur Messung der histologischen Krankheitsaktivität bei Colitis ulcerosa nach 12 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert.

Die Patienten werden dann weitere 40 Wochen mit der Erhaltungstherapie fortfahren, gefolgt von einer 52-wöchigen Bewertung. Zu den sekundären und zusätzlichen Ergebnismessungen in der EMERALD-1-Studie gehören die Veränderung des modifizierten Mayo-Klinik-Scores, die Sicherheit, pharmakokinetische Parameter und wichtige pharmakodynamische Messgrößen, einschließlich der Besetzung des a4ß7-Rezeptors und des Trafficking von Lymphozyten-Untergruppen. Morphic entwickelt MORF-057 als selektiven, oral zu verabreichenden niedermolekularen Inhibitor des a4ß7-Integrins für Patienten mit entzündlichen Darmerkrankungen (IBD).

a4ß7 wurde durch den Erfolg des zugelassenen injizierbaren Antikörpertherapeutikums Vedolizumab als Zielmolekül für die Behandlung von IBD klinisch validiert. MORF-057 ist wie Vedolizumab darauf ausgelegt, die Wechselwirkungen zwischen a4ß7 auf der Oberfläche von Lymphozyten und dem Schleimhautendothelzell-Liganden MAdCAM-1 zu blockieren. Dadurch wird die Migration von Lymphozyten aus dem Blutkreislauf in die Darmschleimhaut erheblich reduziert und die mit IBD einhergehende Entzündung verhindert.