Novo Nordisk A/S hat die Hauptergebnisse der FRONTIER 2-Studie bekannt gegeben, einer offenen, randomisierten, kontrollierten, mehrarmigen Phase 3a-Studie mit 254 Teilnehmern über 26 Wochen. Die Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von einmal wöchentlich und einmal monatlich subkutan verabreichtem Mim8 im Vergleich zu keiner Prophylaxe und im Vergleich zu einer vorherigen Gerinnungsfaktor-Prophylaxebehandlung bei Menschen im Alter von 12 Jahren oder älter mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren. Die Studie erreichte ihre co-primären Endpunkte, indem sie eine statistisch signifikante und überlegene Verringerung der behandelten Blutungsepisoden sowohl mit einmal wöchentlichem als auch mit einmal monatlichem Mim8 im Vergleich zu keiner Prophylaxe-Behandlung und vorheriger Gerinnungsfaktor-Prophylaxe-Behandlung nachwies.

Bei Personen, die zuvor keine Prophylaxe-Behandlung erhalten hatten, zeigte sich bei der einmal wöchentlichen und einmal monatlichen Behandlung mit Mim8 eine überdurchschnittliche Verringerung der behandelten Blutungen um 97% bzw. 99% im Vergleich zu Personen, die keine Prophylaxe-Behandlung erhielten. Darüber hinaus traten bei 86% der Patienten, die mit einmal wöchentlichem Mim8 behandelt wurden, und bei 95% der Patienten, die mit einmal monatlichem Mim8 behandelt wurden, keine behandelten Blutungen auf, verglichen mit 0% der Patienten, die keine Prophylaxe erhielten. In der Intra-Patienten-Analyse bei Patienten mit vorheriger Gerinnungsfaktor-Prophylaxe zeigte Mim8 bei einmal wöchentlicher und einmal monatlicher Gabe eine überlegene Verringerung der behandelten Blutungen um 48% bzw. 43% im Vergleich zur vorherigen Gerinnungsfaktor-Prophylaxe (während der Einlaufphase von 26-52 Wochen vor Beginn der Mim8-Behandlung).

Darüber hinaus traten bei 66% der Patienten, die mit einmal wöchentlichem Mim8 behandelt wurden, und bei 65% der Patienten, die mit einmal monatlichem Mim8 behandelt wurden, keine behandelten Blutungen auf. In der Studie schien Mim8 ein sicheres und gut verträgliches Profil zu haben, das mit früheren Studien übereinstimmt. Im Rahmen der Studie wurden keine Todesfälle oder thromboembolische Ereignisse gemeldet.

Vorbehaltlich der behördlichen Interaktionen strebt Novo Nordisk an, Mim8 gegen Ende 2024 für die erste Zulassung einzureichen. Daten aus dem FRONTIER-Programm der Phase 3, einschließlich FRONTIER 2, werden auf kommenden Kongressen und in Veröffentlichungen in den Jahren 2024 und 2025 bekannt gegeben.