Pfizer Japan Inc. und OPKO Health, Inc. gaben bekannt, dass die nächste Generation der lang wirkenden Wachstumshormoninjektion, NGENLA® (Somatrogon) Inj. 24 mg Pens und 60 mg Pens, vom Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) in Japan zugelassen wurde. NGENLA® ist ein einmal wöchentlich zu verabreichendes rekombinantes menschliches Wachstumshormon mit langer Wirkungsdauer für die Indikation Kleinwuchs aufgrund von Wachstumshormonmangel ohne geschlossene Epiphysen. NGENLA® bietet Patienten mit pädiatrischem Wachstumshormonmangel (GHD) eine neue Option, die die Behandlungshäufigkeit von täglichen Injektionen auf einmal wöchentliche Injektionen reduziert. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen einer Phase-3-Studie, die an japanischen Probanden durchgeführt wurde, und einer globalen klinischen Phase-3-Studie, die beide an Probanden mit pädiatrischem GHD durchgeführt wurden und in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von einmal wöchentlich verabreichtem NGENLA® mit GENOTROPIN® (Somatropin), einem rekombinanten menschlichen Wachstumshormon zur Injektion, das einmal täglich verabreicht wird, verglichen wurde. In beiden Studien zeigte NGENLA® eine vergleichbare Wirksamkeit wie GENOTROPIN® beim primären Endpunkt der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit nach 12 Monaten. NGENLA® wurde in beiden Studien im Allgemeinen gut vertragen. Die Sicherheit war mit der von GENOTROPIN bei einmal täglicher Verabreichung vergleichbar, was Art, Anzahl und Schweregrad der zwischen den Behandlungsarmen beobachteten unerwünschten Ereignisse angeht. Im Jahr 2014 schlossen Pfizer und OPKO Health eine weltweite Vereinbarung über die Entwicklung und Vermarktung von Somatrogon zur Behandlung von GHD. Im Rahmen dieser Vereinbarung ist OPKO für die Durchführung des klinischen Programms und Pfizer für die Registrierung und Vermarktung von Somatrogon für GHD verantwortlich. Die Phase-3-Studie mit NGENLA® bei 44 therapienaiven japanischen präpubertären Kindern mit pädiatrischer GHD war eine 12-monatige, offene, randomisierte, aktiv-kontrollierte Parallelgruppenstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem NGENLA® im Vergleich zu einmal täglich verabreichtem rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (r-hGH), GENOTROPIN (Somatropin) zur Injektion. Die in Frage kommenden Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um entweder einmal wöchentlich NGENLA® oder einmal täglich verabreichtes GENOTROPIN zu erhalten (Referenztherapie, 0,025 mg/kg/Tag, was 0,175 mg/kg/Woche entspricht). Um pharmakokinetische Informationen über drei verschiedene wöchentliche Dosen bei japanischen pädiatrischen GHD-Patienten zu erhalten, erhielten die mit NGENLA® behandelten Patienten 2 Wochen lang 0,25 mg/kg/Woche, dann 2 Wochen lang 0,48 mg/kg/Woche und schließlich die restlichen 46 Wochen lang 0,66 mg/kg/Woche. Die globale Phase-3-Studie zu NGENLA® mit 224 therapienaiven Kindern mit pädiatrischer GHD in über 20 Ländern war eine 12-monatige randomisierte, offene, aktiv kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der wöchentlichen NGENLA® (Somatrogon)-Injektion im Vergleich zu GENOTROPIN (Somatropin), das einmal wöchentlich verabreicht wird. Die in Frage kommenden Patienten wurden im Verhältnis 1:1 in zwei Arme randomisiert: Somatrogon in einer Dosis von 0,66 mg/kg Körpergewicht einmal wöchentlich gegenüber GENOTROPIN® (Somatropin) in einer Dosis von 0,034 mg/kg Körpergewicht einmal täglich. NGENLA® ist ein biologisches Produkt, das glykosyliert ist und die Aminosäuresequenz des menschlichen Wachstumshormons sowie eine Kopie des C-terminalen Peptids (CTP) aus der Betakette des menschlichen Choriongonadotropins (hCG) am N-Terminus und zwei Kopien des CTP (im Tandem) am C-Terminus enthält. Die Glykosylierungs- und CTP-Domänen sind für die Halbwertszeit des Moleküls verantwortlich. NGENLA® wurde im Oktober 2021 in Kanada und im November 2021 in Australien zugelassen. GENOTROPIN (Somatropin) ist eine künstlich hergestellte, verschreibungspflichtige Behandlungsoption, die in den Vereinigten Staaten für Kinder zugelassen ist, die nicht genügend Wachstumshormone selbst bilden, die an der genetischen Erkrankung Prader-Willi-Syndrom (PWS) leiden, die kleiner als die meisten anderen Babys geboren wurden, die an der genetischen Erkrankung Turner-Syndrom (TS) oder an idiopathischem Kleinwuchs (ISS) leiden. GENOTROPIN ist auch für die Behandlung von Erwachsenen mit Wachstumshormonmangel zugelassen. GENOTROPIN wird durch eine Injektion direkt unter die Haut verabreicht und ist in einer breiten Palette von Präparaten erhältlich, um den unterschiedlichen individuellen Dosierungsanforderungen gerecht zu werden. GENOTROPIN ist dem körpereigenen Wachstumshormon sehr ähnlich und hat ein bewährtes Sicherheitsprofil. Wachstumshormonmangel ist eine seltene Krankheit, die durch eine unzureichende Sekretion von Wachstumshormonen aus der Hypophyse gekennzeichnet ist und etwa eine von 4.000 bis 10.000 Personen betrifft1,2. Bei Kindern kann diese Krankheit durch genetische Mutationen verursacht oder nach der Geburt erworben werden. Da die Hypophyse des Patienten unzureichende Mengen an Somatropin, dem Wachstumshormon, ausschüttet, kann die Körpergröße beeinträchtigt sein und die Pubertät verzögert sich. Bei Kindern können auch andere Probleme mit der körperlichen Gesundheit und dem geistigen Wohlbefinden auftreten. Seltene Krankheiten gehören zu den schwersten aller Krankheiten und betreffen Millionen von Patienten weltweit. Sie bieten die Möglichkeit, Wissen und Erfahrung einzusetzen, um einen wesentlichen Beitrag zur Deckung des ungedeckten medizinischen Bedarfs zu leisten. Der Fokus von Pfizer auf seltene Krankheiten stützt sich auf mehr als zwei Jahrzehnte Erfahrung, eine spezielle Forschungseinheit, die sich auf seltene Krankheiten konzentriert, und ein globales Portfolio von mehreren Medikamenten in einer Reihe von Krankheitsbereichen, einschließlich seltener hämatologischer, neurologischer, kardialer und erblicher Stoffwechselstörungen. Pfizer Rare Disease kombiniert bahnbrechende Wissenschaft und ein tiefes Verständnis der Funktionsweise von Krankheiten mit Erkenntnissen aus innovativen strategischen Kooperationen mit akademischen Forschern, Patienten und anderen Unternehmen, um transformative Behandlungen und Lösungen anzubieten.