Pharnext gab am Donnerstag bekannt, dass die klinische Pivotstudie der Phase III bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ A (CMT1A) rechtzeitig abgeschlossen wurde.

In einer Pressemitteilung erklärte das biopharmazeutische Unternehmen, dass der letzte randomisierte Patient der Studie, in der der führende Medikamentenkandidat PXT3003 getestet wird, nun die Abschlussuntersuchung absolviert hat.

Die Studie, die im März 2021 beginnt, soll die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs über einen Zeitraum von 15 Monaten bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer CMT1A bewerten.

Insgesamt wurden 387 Patienten in die Studie aufgenommen, womit die ursprünglich im Protokoll festgelegte Zahl von 350 Patienten überschritten wurde. Von diesen erhielten 315 PXT3003 in hoher Dosierung.

Die vorläufigen Ergebnisse der Studie werden weiterhin im vierten Quartal 2023 erwartet.

Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ A, die durch progressive, erbliche und schwere Neuropathien gekennzeichnet ist, ist eine seltene Krankheit mit einer Prävalenz von 1 von 5.000 Betroffenen.

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