Praxis Precision Medicines, Inc. gab ein Update zu seiner Phase-2a-Studie zum Nachweis des Konzepts von PRAX-628 bei Epilepsiepatienten mit PPR. PPR-Studien messen die Signaturen des Elektroenzephalogramms (EEG) nach intermittierender photischer Stimulation und werden als Indikator für die Wirksamkeit von Antiepileptika verwendet. Über die Phase 2a PPR-Studie: Die EEG-Signaturen der Patienten wurden an festgelegten Messpunkten über einen Zeitraum von 24 Stunden nach der Verabreichung von Placebo oder PRAX-628 gemessen und die Ergebnisse mit dem Ausgangswert verglichen.

Die Ergebnisse wurden mit dem Ausgangswert verglichen. Die Patienten mussten während des Screenings und des Ausgangswertes eine PPR gezeigt haben, um auswertbar zu sein. In der 15-mg-Kohorte wurden insgesamt sechs Patienten in die Baseline aufgenommen, von denen fünf auswertbar waren. Ein Patient in der 15-mg-Kohorte wies bei Studienbeginn keine ausreichende PPR auf, um ausgewertet zu werden.

In der 45-mg-Kohorte wurden vier Patienten in die Grundgesamtheit aufgenommen, von denen drei auswertbar waren. Ein Patient aus der 45-mg-Kohorte war nicht auswertbar, da er nicht für die Studie in Frage kam. Drei Patienten aus der 15mg-Kohorte nahmen nach einer Auswaschphase von >100 Tagen an der 45mg-Kohorte teil.

Drei Patienten nahmen im Hintergrund Medikamente gegen Krampfanfälle (ASMs) ein. Bewertung des Ansprechens: Vollständig: Verringerung der Anzahl der generalisierten PPR-Ereignisse auf Null in einem beliebigen Bewertungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert.

Teilweise: Verringerung der Anzahl der generalisierten PPR-Ereignisse in einem beliebigen Beurteilungszeitraum im Vergleich zum Ausgangswert, außer auf Null. Sicherheits- und PK-Proben wurden während des gesamten Beobachtungszeitraums gesammelt.

PRAX-628 bei fokaler Epilepsie: Die Phase-2a-Studie baut auf den positiven Ergebnissen aus Tierversuchen und der Phase-1-Dosiseskalationsstudie an gesunden Freiwilligen auf. PRAX-628 zeigte eine beispiellose präklinische Wirksamkeit im Modell des maximalen Elektroschockanfalls (MES). PRAX-628 war in der Phase-1-Studie in allen getesteten Dosierungen allgemein gut verträglich.

Die pharmakokinetischen Daten aus der Phase-1-Studie zeigten eine dosisabhängige Exposition, die eine einmal tägliche Verabreichung ohne Titration zur Erreichung potenziell therapeutisch wirksamer Wirkstoffkonzentrationen unterstützt. Eine weitere Analyse der Patienten in der Phase-1-Studie anhand quantitativer EEG-Daten zeigte eine pharmakodynamische Wirkung in allen Dosisstufen und unterschied sich signifikant von Placebo.