Recursion gab die vollständige Rekrutierung seiner klinischen Phase-2-Studie SYCAMORE bekannt, in der REC-994, ein potenziell erstes oral bioverfügbares kleines Molekül für die Behandlung von CCM, untersucht wird. Die Phase-2-Studie ist als multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie konzipiert, um die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von REC-994 zu untersuchen. Der primäre Endpunkt ist spezifisch für die Sicherheit und Verträglichkeit, gemessen an den unerwünschten Ereignissen.

Die sekundären Ergebnisse konzentrieren sich auf die Wirksamkeit, einschließlich der von Klinikern und Patienten berichteten Ergebnisse, die Bildgebung von CCM-Läsionen (Anzahl, Größe und Veränderungsrate), die Auswirkungen des akuten Schlaganfalls sowie explorative Biomarker. REC-994 ist ein oral bioverfügbarer niedermolekularer Superoxid-Fänger, der für die Behandlung von CCM entwickelt wird. In Phase-1-Studien mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) und aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) an gesunden Freiwilligen, die Recursion durchgeführt hat, hat REC-994 seine Verträglichkeit und seine Eignung für eine chronische Verabreichung gezeigt. REC-994 hat von der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Kommission den Orphan Drug Status für CCM erhalten.

CCM ist eine neurovaskuläre Erkrankung, die durch vererbte oder somatische Mutationen in einem von drei Genen verursacht wird, die an der Endothelfunktion beteiligt sind: CCM1, CCM2, oder CCM3. Etwa 360.000 Patienten in den Vereinigten Staaten und der EU5 sind von symptomatischer CCM betroffen, wobei etwa 20% der Patienten eine familiäre Form der CCM haben, die autosomal-dominant vererbt wird, was zu einer multigenerationalen Erkrankung führt, die für die betroffenen Familien extrem belastend ist. Außerdem sind etwa 25% der mit CCM diagnostizierten Personen Kinder.

CCM äußert sich in Form von vaskulären Fehlbildungen des Rückenmarks und des Gehirns, die für die betroffenen Patienten ein erhebliches Risiko für Krampfanfälle, Kopfschmerzen, fortschreitende neurologische Defizite sowie behindernde und potenziell tödliche hämorrhagische Schlaganfälle darstellen. Zu den derzeitigen nicht-pharmakologischen Behandlungen gehören die mikrochirurgische Resektion und die stereotaktische Radiochirurgie. Allerdings können nicht alle Patienten und Läsionen mit diesen Methoden behandelt werden, und Rückblutungen und andere Nebenwirkungen schränken die Wirksamkeit dieser Eingriffe ein. Es gibt keine zugelassene pharmakologische Behandlung, die die Wachstumsrate von CCM-Läsionen oder ihre Neigung zu Blutungen oder anderen Symptomen beeinflusst.