RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG: Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei der US-FDA bekannt

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eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen bei der
US-FDA bekannt

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Zulassungsantrag
RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG: Acer Therapeutics und Relief Therapeutics
geben die Einreichung eines Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung
von Harnstoffzyklusstörungen bei der US-FDA bekannt

09.08.2021 / 07:00

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Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben die Einreichung eines
Zulassungsantrags für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen
bei der US-amerikanischen FDA bekannt

NEWTON, MA, USA und Genf, Schweiz - 9. August 2021 - Acer Therapeutics Inc.
(Nasdaq: ACER) ("Acer"), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den
Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien zur Behandlung
schwerwiegender, seltener und lebensbedrohlicher Krankheiten mit erheblichem
medizinischem Bedarf konzentriert, und RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX:
RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das
Patienten, die an schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem
Bedarf leiden, therapeutische Hilfe bieten möchte, gaben heute die
Einreichung eines Zulassungsantrags ("New Drug Application", NDA) bei der
US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) für
ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen
("Urea Cycle Disorders", UCDs) bekannt. ACER-001 ist eine sich in der
Entwicklung befindende stickstoffbindende Substanz, die als Zusatztherapie
bei der Behandlung von Patienten mit chronischer UCDs, die einen Mangel an
Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder
Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS) zeigen, eingesetzt werden soll.

Basierend auf den üblichen FDA-Prüffristen erwartet Acer, innerhalb von 60
Tagen nach Einreichung eine Benachrichtigung zur Entscheidung von der FDA
über die mögliche Annahme des NDAs und anschließender inhaltlicher
Prüfung
zu erhalten.

Die NDA-Einreichung 505(b)(2) wird durch die Ergebnisse zweier zuvor
veröffentlichter Bioäquivalenzstudien gestützt, in denen ACER-001 im
Vergleich zu BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat) eine ähnliche relative
Bioverfügbarkeit sowohl für Phenylbutyrat (PBA) als auch für Phenylacetat
(PAA), den aktiven Metaboliten von Natriumphenylbutyrat, zeigte. Darüber
hinaus hat Acer von der FDA ein Bestätigungsschreiben bezüglich seines
initialen pädiatrischen Studienplans ("initial Pediatric Study Plan", iPSP)
erhalten, der einen vereinbarten Ansatz skizziert, der auf die Bedürfnisse
von pädiatrischen Patienten mit UCDs eingeht.

"Die Einreichung unseres Zulassungsantrags für ACER-001 ist ein wichtiger
Schritt, um Patienten mit UCDs diese potenzielle alternative
Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen", sagte Chris Schelling, Chief
Executive Officer und Gründer von Acer. "Wir freuen uns auf die gemeinsame
Arbeit mit der FDA während des Prüfprozesses und werden unsere
Vorbereitungen für eine mögliche Markteinführung von ACER-001 weiter
vorantreiben. Gleichzeitig werden wir Relief bei der Einreichung von
Zulassungsanträgen in Europa unterstützen."

Jack Weinstein, Chief Financial Officer und Treasurer von Relief
Therapeutics, fügte hinzu: "Wir freuen uns sehr über die bisher erzielten
Fortschritte, die eine mögliche behördliche Zulassung von ACER-001 zur
Behandlung von UCDs in den USA unterstützen. Nachdem der Zulassungsantrag in
den USA nun eigereicht ist, werden wir die Entwicklung von ACER-001 in
Europa weiter vorantreiben und planen, bis Ende 2021 in Europa einen Antrag
auf Marktzulassung ("Marketing Authorization Application", MAA) für die
Behandlung von UCDs einzureichen."

ACER-001 ist ein Wirkstoffkandidat in der Entwicklung, der weder von der FDA
noch von der Europäischen Arzneimittelagentur ("European Medicines Agency",
EMA) zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser
Produktkandidat für eine grundsätzliche Überprüfung akzeptiert wird oder,
falls er angenommen wird, die Genehmigung der Zulassungsbehörden in einem
beliebigen Gebiet erhält oder für die untersuchten Indikationen kommerziell
erhältlich sein wird.

ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)
UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen
verursacht werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die
den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen
Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie
bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit,
Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie
zu Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen,
Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann.
Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch
Anfälle und psychische Symptome.1,2 Die derzeitige Behandlung von UCDs
besteht aus einer diätischen Ernährung zur Begrenzung der Ammoniakproduktion
in Verbindung mit Medikamenten, die alternative Wege zur Entfernung von
Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten. Einige Patienten benötigen
möglicherweise auch eine individuelle Ergänzungstherapie mit
verzweigtkettigen Aminosäuren.

Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die
Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R)
(Natriumphenylbutyrat). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism
Reports veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016,
konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen
Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen
können. Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten. Als Gründe
für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme
Geschmack, die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden
müssen, die vorgeschriebene Anzahl der Pillen und die hohen Kosten der
Medikamente angeführt.3

ÜBER ACER-001
ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird zur Behandlung verschiedener
angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen
(UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD) entwickelt. ACER-001 ist
eine sich in der Entwicklung befindende stickstoffbindende Substanz zur
Verwendung als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Patienten
mit UCDs, die einen Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS),
Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Argininobernsteinsäure-Synthetase (AS)
zeigen. Die multipartikuläre Dosierungsformulierung zur oralen Verabreichung
besteht aus einem zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer
geschmacksmaskierenden Beschichtung, die entwickelt wurde, um den bitteren
Geschmack im Mund zu vermeiden, während sie sich im niedrigen pH-Wert des
Magens schnell auflöst. Die geschmacksmaskierende Formulierung von ACER-001
zielt darauf ab, die Schmackhaftigkeit von Natriumphenylbutyrat zu
verbessern. ACER-001 wird auch zur Behandlung von Leuzinose entwickelt und
hat von der FDA für diese Indikation Orphan Drug Designation erhalten.
ACER-001 ist ein sich in der Entwicklung befindender Produktkandidat, der
weder von der FDA noch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA)
zugelassen wurde.

ÜBER ACER THERAPEUTICS INC.
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die
Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien zur Behandlung von schweren
seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen mit erheblichem medizinischem
Bedarf konzentriert. Acers Pipeline unfasst vier Programme: ACER-001
(Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener
Stoffwechselstörungen, darunter Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und
Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, MSUD); EDSIVO (TM) (Celiprolol) zur
Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit
einer bestätigten Typ-III-Kollagenmutation (COL3A1); ACER-801 (Osanetant)
zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); und
ACER-2820 (Emetin), eine auf die Wirtszelle gerichtete Therapie gegen eine
Vielzahl von Infektionskrankheiten, einschließlich COVID-19. Im allgemeinen
haben die Produktkandidaten von Acer ein vergleichsweise risikoarmes Profil,
da sie entweder ein oder mehrere der folgenden Charakteristika aufweisrn:
ein günstiges Sicherheitsprofil, klinische Proof-of-Concept Daten, eine
mechanistische Differenzierung und/oder eine beschleunigte Entwicklung durch
spezifische von der US-amerikanischen FDA festgelegte Programme und
Verfahren. Im März 2021 hat Acer mit Relief Therapeutics eine Kooperations-
und Lizenzvereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von ACER-001
geschlossen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG
Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von
Molekülen, die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am
Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke
wissenschaftliche Gründe gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief,
RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen
Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung
zur Behandlung von COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner
Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine
Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und Vermarktung von
ACER-001 mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre
geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung
von Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen
und Leuzinose. Darüber hinaus bringt Reliefs kürzlich abgeschlossene
Akquisition von APR Applied Pharma Research eine vielfältige Pipeline von
vermarkteten Programmen sowie Programmen in der klinischen Entwicklung in
das Unternehmen ein.

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem
Symbol RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF
gehandelt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.

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REFERENZEN
1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle,
Washington: University of Washington, Seattle; 1993.
2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management
of urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).
3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of
urea cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider
perspectives. Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.

ACER THERAPEUTICS DISCLAIMER:
Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", die erhebliche
Risiken und Ungewissheiten im Sinne des "Safe Harbor" darstellen, der durch
die "Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 vorgesehen ist. Alle
Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, die in dieser
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der zukünftigen Finanzlage, zukünftigen Umsätzen, prognostizierten Ausgaben,
Einreichungen, Maßnahmen oder Genehmigungen bei Zulassungsbehörden, zur
Cash-Positionen, Liquidität, den Aussichten, Plänen und Zielen des
Managements sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen
sind, ohne darauf beschränkt zu sein, Aussagen über das Potenzial unserer
Produktkandidaten, Krankheiten sicher und wirksam zu behandeln und zur
Vermarktung zugelassen zu werden; die Geschäfts- oder Marktchancen eines
unserer Produktkandidaten in jeder Zielindikation und in jedem Territorium;
unsere Fähigkeit, das zur Finanzierung der Entwicklungsprogramme für unserer
verschiedenen Produktkandidaten erforderliche zusätzliche Kapital zu
beschaffen; die Reichweite unseres Kapitals zur Unterstützung unserer
zukünftigen Geschäftstätigkeit und unsere Fähigkeit, klinische Studien
und
Zulassungsanträge erfolgreich zu finanzieren, zu initiieren und
abzuschließen; die Fähigkeit, unsere geistigen Eigentumsrechte zu schützen;
unsere Strategie und unseren Geschäftsfokus; und Aussagen über die
Entwicklung, den erwarteten Zeitplan und das kommerzielle Potenzial jedes
unserer Produktkandidaten. Möglicherweise erreichen wir die Pläne, die Ziele
oder die Erwartungen oder Prognosen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen
offengelegt werden, nicht tatsächlich, und Sie sollten sich nicht auf diese
zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Solche Aussagen basieren auf den
aktuellen Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken und
Unsicherheiten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen können aufgrund
vieler Faktoren erheblich von den zukunftsgerichteten prognostizierten
Aussagen abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und
Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Fähigkeit, die zukünftige
Barmittelverwendung und Reserven, die für zukünftige
Eventualverbindlichkeiten und Geschäftstätigkeiten erforderlich sind, zu
prognostizieren, die Verfügbarkeit ausreichender Ressourcen zur Finanzierung
der Entwicklungsprogramme unserer verschiedenen Produktkandidaten und zur
Erfüllung unserer Geschäftsziele und betrieblichen Anforderungen, die
Tatsache, dass die Ergebnisse früherer Untersuchungen und Studien
möglicherweise keine Vorhersagen für zukünftige klinische Studienergebnisse
treffen, der gebotene Schutz und die Marktexklusivität durch unser geistiges
Eigentum, Risiken im Zusammenhang mit der Arzneimittelentwicklung und dem
behördlichen Zulassungsverfahren, einschließlich des Zeitpunkts und den
Anforderungen von behördlichen Maßnahmen, sowie der Auswirkungen von
Wettbewerbsprodukten und technologischen Veränderungen. Wir lehnen jegliche
Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu
aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem
Datum ihrer Veröffentlichung bestehen. Es sollten immer auch zusätzliche
Angaben hinzugezogen werden, die wir in unseren Unterlagen zur Einreichung
bei der amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde "Securities and Exchange
Commission" ("SEC") machen, einschließlich unserer Quartalsberichte auf
Formular 10-Q und unseres Jahresberichts auf Formular 10-K. Diese Dokumente
können kostenlos unter http://www.sec.gov eingesehen und heruntergeladen
werden.

RELIEF DISCLAIMER:
Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
und ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit
zukunftsgerichtete Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder
für die Ergebnisse zukünftiger und größerer klinischer Studien für
ACER-001
zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD)
indikativ sein noch darauf hinweisen, ob die laufenden Studien in der
fortgeschrittenen klinischen Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung
RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung von COVID-19-bedingtem Lungenversagen
erfolgreich sein werden. Diese Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und
unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen
können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen
und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG wesentlich von den
zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in solchen
zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebracht
werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum Datum der
heutigen Veröffentlichung und verpflichtet sich nicht, die hierin
enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer
Informationen oder künftiger Ereignisse bzw. aus anderweitigen Gründen zu
aktualisieren.

   UNTERNEHMENSKONTAKTE Acer           RELIEF THERAPEUTICS Holding AG Jack
   Therapeutics Inc. Jim DeNike +1     Weinstein Chief Financial Officer
   844-902-6100 Mail:                  and Treasurer Mail:
   [1][e-mail]               [1][e-mail]
   INVESTORENKONTAKTE Acer             RELIEF THERAPEUTICS Holding AG
   Therapeutics Inc. Hans Vitzthum     Michael Miller Rx Communications
   LifeSci Advisors [phone]    Group [phone] Mail:
   Mail:                               [2][e-mail]  1.
   [2][e-mail]  1.     mailto:contact@relieftherapeutics.
   mailto:[e-mail] 2.        com 2. mailto:[e-mail]
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Ende der Medienmitteilungen

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   Sprache:        Deutsch
   Unternehmen:    RELIEF THERAPEUTICS Holdings AG
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                   1202 Genève
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   Internet:       https://relieftherapeutics.com
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   Börsen:         SIX Swiss Exchange
   EQS News ID:    1224804



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1224804 09.08.2021

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