Renovacor, Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse einer präklinischen Studie bekannt, in der die Herztransduktion mit niedrigen Dosen von REN-001, die über eine retrograde Koronarsinusinfusion (RCSI) verabreicht wurden, bei gesunden Schweinen aus Yucatan nachgewiesen wurde. REN-001 ist eine Gentherapie auf AAV-Basis, die direkt auf die Ursache der BAG3-assoziierten dilatativen Kardiomyopathie (BAG3-DCM) abzielt, indem sie ein validiertes AAV9-Kapsid verwendet, um eine funktionelle Kopie des BAG3-Gens in das Herzgewebe zu bringen. In der Pilotstudie am Yucatan-Schwein, über die in JACC: BTS vorgestellten Yucatan-Schweinestudie führten niedrige Dosen (< 1e13 Vektorgenom (vg) pro Kilogramm (kg)) von REN-001, die mittels RCSI lokal in das Herz verabreicht wurden, dazu, dass jeder untersuchte Kardiomyozyt im Durchschnitt mindestens eine Kopie des verabreichten BAG3-Gens enthielt (d.h. Schwellenwert für die Vektorkopienzahl = 1).

Die Studie zeigte auch diffuse Transduktionsmuster in mehreren Regionen des Herzens und dokumentierte das Vorhandensein von Vektor-mRNA/Transkript. Darüber hinaus haben alle Tiere den Eingriff ohne Anzeichen einer Herzschädigung (z.B. Herzrhythmusstörungen, Myokardnarben oder Verletzungen des Koronarsinus bei der Nekropsie) vertragen. Die Pilotstudie mit dem Yucatan-Schwein, die in JACC: BTS veröffentlicht wurde, umfasste drei Dosisgruppen.

Gruppe A erhielt eine Dosis von 1,46e12 vg/kg, Gruppe B eine Dosis von 3,45e12 vg/kg und Gruppe C eine Dosis von 7,58e12 vg/kg (basierend auf dem mittleren Gewicht der Schweine in jeder Gruppe). Die Konzentrationen der Vektorgenome und der entsprechenden RNA-Transkripte wurden quantifiziert.