Rhythm Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) und Adipositas, die an der globalen klinischen Phase-3-Studie des Unternehmens mit Setmelanotid teilgenommen haben, klinisch bedeutsame Verbesserungen bei mehreren gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsmaßen (HRQOL) aufwiesen, wie eine im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlichte Analyse zeigt. Insgesamt 20 Patienten mit BBS und Adipositas füllten zu Studienbeginn und nach 52 Wochen Behandlung mit Setmelanotid, einem Präzisionsarzneimittel zur Wiederherstellung des MC4R-Signalwegs, das von der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) zur chronischen Gewichtskontrolle bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab sechs Jahren mit monogener oder syndromaler Adipositas aufgrund von BBS zugelassen ist, verschiedene selbstberichtete HRQOL-Messwerte aus. In der 52-Wochen-Analyse berichteten 9 Patienten, die jünger als 18 Jahre waren, oder ihre Betreuer über eine signifikante und klinisch bedeutsame Veränderung ihrer Lebensqualität mit einer mittleren Veränderung von +11,2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert auf dem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).

Darüber hinaus erzielten 11 erwachsene Patienten, die den Impact of Weight on Quality of Life Questionnaire-Lite (IWQOL-Lite) ausfüllten, eine signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung ihrer gewichtsbezogenen Lebensqualität mit einer mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von +12,0 Punkten. Der IWQOL-Lite-Score korrelierte signifikant mit Veränderungen des prozentualen Körpergewichts (P=0,0037) und des Body Mass Index (P=0,0098).