Roquefort Therapeutics gab ein Update über die Entwicklung der Midkine mRNA- und STAT-6 siRNA-Programme. Meilenstein des Midkine mRNA-Programms - Im Anschluss an die Ankündigung vom 6. Februar 2024, in der Roquefort Therapeutics bekannt gab, dass seine mRNA-Therapeutika in Kombination mit proprietären Lipid-Nanopartikelsystemen (LNP) untersucht werden, hat das Unternehmen die Entwicklung in validierten In-vivo-Modellen fortgesetzt. Bei diesen jüngsten Experimenten wurde die mRNA mit einem LNP-Trägersystem in einem validierten In-vivo-Modell für Leberkrebs kombiniert und die Sicherheit und Wirksamkeit der neuartigen mRNA-LNP-Kombination bei der Reduzierung der funktionellen Midkine nachgewiesen. Dies stellt einen bedeutenden Meilenstein dar, sowohl bei der Entdeckung eines neuartigen mRNA-Therapeutikums als auch bei der sicheren Kombination mit einem LNP, um die Verabreichung der mRNA als Anti-Krebs-Medikament zu ermöglichen.

Leberkrebs ist mit mehr als 700.000 Todesfällen pro Jahr eine der Hauptursachen für Krebstodesfälle weltweit. Midkine wird mit dem Fortschreiten von Leberkrebs, Resistenz und Prognose in Verbindung gebracht. Ein neuartiges Therapeutikum, das mit der mRNA-Technologie auf Midkine exprimierenden Leberkrebs abzielt, bietet das Potenzial für ein erstklassiges Medikament auf dem 3 Milliarden Dollar schweren Markt für Leberkrebs.