Santhera Pharmaceuticals und ReveraGen BioPharma, Inc. haben bekannt gegeben, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den neuen Zulassungsantrag (NDA) für Vamorolone zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Einreichung angenommen hat. Die FDA hat den 26. Oktober 2023 als Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt. Das PDUFA-Datum ist das Zieldatum für den Abschluss der Prüfung des NDA durch die FDA. Darüber hinaus erklärte die FDA, dass sie derzeit nicht plant, eine Sitzung des Beratungsausschusses abzuhalten, um den Antrag zu diskutieren. Vorbehaltlich der Genehmigung plant Santhera die Markteinführung von Vamorolon in den USA im 4. Quartal 2023. Der NDA-Antrag für Vamorolon wurde durch klinische Daten aus der positiven Phase-2b-Zulassungsstudie VISION-DMD unterstützt, die den primären Endpunkt mit statistischer Signifikanz gegenüber Placebo erreichte. Das Datenpaket umfasste auch Daten aus vier offenen Studien (einschließlich Verlängerung), in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In Europa wurde ein Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Vamorolon in der Europäischen Union validiert und wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft. Vamorolone hat in den USA und in Europa für DMD den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) erhalten und wurde von der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease" eingestuft. Die britische Gesundheitsbehörde MHRA (
) hat Vamorolone für DMD den Status eines vielversprechenden innovativen Medikaments (Promising Innovative Medicine - PIM) verliehen.