Die Santhera Pharmaceuticals Holding AG gab die Markteinführung von AGAMREE (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren in Deutschland bekannt, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und dem ambulanten Status. AGAMREE ist das erste und einzige Arzneimittel für DMD, das in der EU vollständig zugelassen wurde. Nach der Zulassung in den USA im vergangenen Oktober und in Großbritannien in der vergangenen Woche ist es die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit in allen drei Gebieten. Diese Markteinführung folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die Europäische Kommission am 18. Dezember 2023 für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen.

Im Rahmen der Marktzulassung hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) AGAMREE klinisch wichtige Sicherheitsvorteile in Bezug auf die Aufrechterhaltung eines normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und des Knochenwachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden sowie eine ähnliche Wirksamkeit bescheinigt. Patienten, die mit AGAMREE oder Placebo behandelt wurden, zeigten ein normales und ähnliches Wachstum, während bei Kindern, die mit Prednison behandelt wurden, ein Wachstumsstopp beobachtet wurde. Darüber hinaus behielten Patienten, die von einem Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, den Wirksamkeitsvorteil bei und erholten ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit.