Santhera Pharmaceuticals gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA AGAMREE® (Vamorolon) als orale Suspension 40 mg/ml für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen hat. Die FDA-Zulassung von AGAMREE® basiert auf den Daten der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Sicherheitsinformationen aus drei offenen Studien, einschließlich Erweiterungsstudien, ergänzt wurden. In diesen Studien wurde AGAMREE in Dosen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über einen Zeitraum von bis zu 48 Monaten verabreicht.

Im Vergleich zu den derzeitigen Standardkortikosteroiden zeigte diese neuartige Kortikosteroidbehandlung eine vergleichbare Wirksamkeit, wobei die Daten auf eine Verringerung der unerwünschten Ereignisse, insbesondere im Zusammenhang mit der Knochengesundheit, dem Wachstumsverlauf und dem Verhalten, hinweisen. Die Studien im Rahmen des Entwicklungsprogramms wurden von Santheras Partner ReveraGen und 32 akademischen klinischen Prüfzentren in 11 Ländern durchgeführt. Mit der FDA-Zulassung von AGAMREE für DMD wird Catalyst 36 Millionen USD an Santhera zahlen, bestehend aus einem Meilenstein in Höhe von 10 Millionen USD für die Zulassung und weiteren 26 Millionen USD zur Deckung vertraglich vereinbarter Meilensteinverpflichtungen Dritter.

Darüber hinaus wird Catalyst Santhera umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu 105 Millionen USD sowie Lizenzgebühren in Höhe von bis zu zehn Prozent zahlen und die entsprechenden Verpflichtungen von Santhera in Bezug auf Lizenzgebühren für den Verkauf von Vamorolon in allen Indikationen in Nordamerika übernehmen. Santhera wird nun die US-Marktzulassung (NDA) für AGAMREE an seinen Partner Catalyst Pharmaceuticals übertragen, der eine exklusive Lizenz für AGAMREE in Nordamerika hält und die Markteinführung des Produkts in den USA für das erste Quartal 2024 plant. In Europa wird nach der positiven Stellungnahme des CHMP vom 12. Oktober 2023 die Zulassung von AGAMREE (Vamorolon) für die Behandlung von DMD durch die Europäische Kommission für Ende 2023 erwartet.

Vorbehaltlich der Zulassung wird AGAMREE das einzige Arzneimittel sein, das in beiden Gebieten, der EU und den USA, vollständig für die Behandlung von DMD zugelassen ist.