Santhera Pharmaceuticals gab bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde NMPA (National Medical Products Administration) den von Sperogenix Therapeutics, Santheras spezialisiertem Partner für seltene Krankheiten in China, eingereichten Zulassungsantrag für Vamorolon bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Das Center for Drug Evaluation (CDE) der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA akzeptierte den Antrag und gewährte eine vorrangige Prüfung für Vamorolon bei DMD für Patienten ab 4 Jahren, was bei positivem Ausgang zu einer Zulassung im ersten Quartal 2025 führen könnte. Zuvor hatte das CDE Vamorolon für die Behandlung von DMD in das Breakthrough Therapy Program aufgenommen, das sich an schwerwiegende Krankheiten richtet, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt, und Medikamente umfasst, die klare klinische Vorteile gegenüber bestehenden Behandlungen bieten.

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene neuromuskuläre Krankheit, von der etwa 70.000 Patienten in China betroffen sind. Derzeit gibt es in China kein zugelassenes Medikament zur Behandlung von DMD, so dass ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf und eine therapeutische Lücke bestehen, insbesondere angesichts der steigenden Diagnoseraten, die es mehr Patienten ermöglichen, Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren zu erhalten. Der Zulassungsantrag in China stützt sich auf ein umfangreiches Datenpaket, das Ende 2023/Anfang 2024 zur Zulassung von Vamorolon in den USA, der EU und Großbritannien führte.

Der Nachweis für die klinische Wirksamkeit und Sicherheit basiert auf Daten aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie, die eine Überlegenheit von Vamorolon gegenüber Placebo zeigte, sowie auf drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über einen Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. Darüber hinaus enthielt der Antrag Daten aus drei offenen Studien, in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 ukg/Tag über einen Gesamtbehandlungszeitraum von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde [1-4]. Der Antrag wird außerdem durch eine Studie gestützt, in der die pharmakokinetischen Parameter von Vamorolon bei gesunden erwachsenen chinesischen Freiwilligen untersucht wurden.

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, mit dem X-Chromosom verbundene Erbkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bereits bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche.

Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor das vierte Lebensjahrzehnt.orticosteroide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.