SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited gibt bekannt, dass der erste Patient in China in der klinischen Phase-III-Studie (das "REPLATINUM") des Pipeline-Produkts RRx-001 zur Behandlung von kleinzelligem Lungenkrebs ("SCLC") in der dritten Linie und darüber hinaus erfolgreich behandelt worden ist. Die REPLATINUM-Studie, eine kontrollierte, offene, randomisierte Phase-III-Studie, wird gleichzeitig in China und in den Vereinigten Staaten durchgeführt und soll insgesamt 292 Patienten einschließen. In der REPLATINUM-Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von RRx-001 in Kombination mit einer Platin-Doublette in der Drittlinie und darüber hinaus bei SCLC im Vergleich zu einer Platin-Doublette allein untersucht.

RRx-001 ist ein potenzielles First-in-Class ("FIC") kleines Molekül mit mehreren Wirkmechanismen, darunter die Ausrichtung auf CD47-SIRP, die Erzeugung von RONS und epigenetische Modulationen. Es kann eine Vielzahl von Anomalien der Tumormikroumgebung regulieren: Herunterregulieren von CD47-SIRP, Repolarisieren von tumorassoziierten Makrophagen von Protumor-M2 zu Antitumor-M1, Aktivieren von Tumorsuppressorgenen durch epigenetische Modulation, um die Chemoresistenz umzukehren, Normalisieren der Tumorblutgefäße, um das Eindringen von Chemotherapeutika zu verbessern, und Induzieren der Erzeugung von RONS, um die Nekrose von Tumorzellen zu verursachen. Die Daten aus einer klinischen Phase-II-Studie zeigen, dass RRx-001 ein vielversprechendes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil bei der Behandlung von Patienten mit verschiedenen soliden Tumoren wie SCLC aufweist.

RRx-001 hat das Potenzial, das Überleben der Patienten im Vergleich zu den derzeitigen Standardbehandlungen zu verbessern. In REPLATINUM werden in Frage kommende Patienten mit SCLC in der Drittlinie und darüber hinaus im Verhältnis 1:1 in einen von 2 parallelen Armen randomisiert. Patienten in Arm 1 erhalten RRx-001, gefolgt von einer Platin-Doublett-Chemotherapie (Platin plus Etoposid) für 4 Zyklen und dann abwechselnd RRx-001 und Platin als Einzelwirkstoff (die "Platin-Stacking-Phase") bis zur Progression. Die Patienten in Arm 2 erhalten 4 Zyklen lang die Standard-Chemotherapie mit dem Platin-Doppelwirkstoff.

Bei radiologischem Fortschreiten in Arm 2 können die Patienten in die Platin-Stacking-Phase von Arm 1 wechseln. Die primären Ziele der REPLATINUM-Studie sind das progressionsfreie Überleben ("PFS") und das Gesamtüberleben ("OS") in Arm 1 im Vergleich zu Arm 2. Zu den sekundären Zielen gehören die Gesamtansprechrate ("ORR") und die Dauer des Ansprechens ("DOR") zwischen den beiden Armen.