Die Sernova Corp. gab bekannt, dass in ihrer Zusammenarbeit mit Evotec SE bedeutende Fortschritte erzielt wurden. Zu diesen Fortschritten gehört die Weiterentwicklung von Evotecs iPSC-abgeleiteten inselähnlichen Clustern in Kombination mit Sernovas implantierbarem Cell Poucho-Gerät hin zu einer ersten klinischen Phase-1/2-Studie am Menschen zur Behandlung von Patienten mit T1D und schwerer Hypoglykämie, die im Jahr 2024 eingereicht werden soll.

Ziel der Zusammenarbeit ist es, eine kommerziell nutzbare, ethisch vertretbare Zelltherapie für Menschen mit T1D zu entwickeln, die sofort verfügbar ist. Die Behandlung würde Sernovas Cell Pouch Systemo mit Evotecs iPSC-abgeleiteten inselartigen Clustern umfassen. Das Kombinationsprodukt wird voraussichtlich die erste Behandlung dieser Art sein, die für T1D klinisch getestet wird.

Die Zusammenarbeit von Evotec und Sernova hat bisher zu den folgenden bedeutenden Erfolgen geführt: Entwicklung eines robusten, kosteneffizienten, skalierbaren, hochgradig kontrollierten iPSC-Differenzierungsprotokolls mit der Fähigkeit zur Kryokonservierung und Lagerung von Chargen differenzierter Inselzellcluster; Demonstration einer ausgezeichneten Überlebensrate der Inselzellcluster unter Standardversandbedingungen und nach Transplantation; Nachweis einer konsistenten langfristigen Insulinunabhängigkeit ohne hypoglykämische Ereignisse und konsistente Sicherheitsprofile in einem präklinischen T1D-Goldstandardmodell mit Evotecs iPSC-abgeleiteten inselähnlichen Clustern, die in Sernovas Cell Pouch transplantiert wurden; Scale-up der Herstellung von iPSC-inselähnlichen Clustern und Technologietransfer zu Evotecs iPSC-GMP-Anlage sind in Vorbereitung auf die Herstellung von klinischen und kommerziellen iPSC-inselähnlichen Clustern; Interaktionen mit Experten zur Unterstützung des Designs der ersten klinischen Phase 1/2-Studie. Auf der Grundlage dieser Erfolge werden die folgenden Aktivitäten im Laufe des Jahres 2023 fortgesetzt, um die für 2024 erwarteten Zulassungsanträge vorzubereiten: Abschluss der standardmäßigen formalen Sicherheits-/Toxikologiestudien und anderer erforderlicher präklinischer Studien; Identifizierung und Sicherung potenzieller klinischer Studienstandorte, um eine effiziente Patientenrekrutierung nach Beginn der klinischen Phase 1/2-Studie zu ermöglichen; Vorbereitung der Zulassungsanträge für die geplanten Studienregionen, wobei sowohl die etablierte Bibliothek der Zulassungsunterlagen für Sernovas Cell Pouch als auch die von Evotec für ihre iPSC-inselförmigen Cluster entwickelten Unterlagen kombiniert werden.