Sobi® hat bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für ALTUVOCT? (Efanesoctocog alfa) zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen und zur perioperativen Prophylaxe bei Hämophilie A erteilt hat. ALTUVOCT ist eine hochdosierte Faktor-VIII-Ersatztherapie für alle Altersgruppen und jeden Krankheitsschweregrad. Kinder, Jugendliche und Erwachsene können mit der einmal wöchentlich verabreichten Prophylaxe über einen erheblichen Teil der Woche eine nicht hämophile Faktor-VIII-Aktivität (über 40 %) aufweisen und erreichen bei Erwachsenen und Jugendlichen vor der nächsten Dosis einen Talspiegel von 15 %.

Dies führt zu einem deutlich verbesserten Schutz vor Blutungen im Vergleich zur früheren Faktor-VIII-Prophylaxe. Die Europäische Kommission hat auch die Empfehlung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) unterstützt, die ALTUVOCT den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) mit einer 10-jährigen Marktexklusivität zuerkannt hat. In der EMA-Empfehlung wurde festgestellt, dass die einmal wöchentliche ALTUVOCT-Prophylaxe selbst unter Berücksichtigung bestehender Behandlungen eine signifikant niedrigere jährliche Blutungsrate im Vergleich zu anderen Faktor-VIII-Produkten aufweist, was einen klinisch relevanten Vorteil darstellt.

Die Erteilung der Marktzulassung basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studien: XTEND-1 bei Erwachsenen und Jugendlichen und XTEND-Kids bei Kindern, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von ALTUVOCT bei Menschen mit schwerer Hämophilie A untersucht wurde. Diese Studien zeigten, dass die einmal wöchentliche ALTUVOCT-Prophylaxe (50 IE/kg) einen signifikanten Schutz vor Blutungen in jedem Alter bietet (mittlere ABR < 1 und 80-88% der Patienten frei von spontanen Blutungen). Die Ergebnisse zeigten auch eine erhebliche Verbesserung der Gelenkgesundheit, der körperlichen Gesundheit, der Schmerzen und der allgemeinen Lebensqualität, wenn man die Bewertungen der Woche 52 mit denen der Ausgangssituation vergleicht.1,2 Im klinischen Programm von ALTUVOCT wurden keine Faktor-VIII-Inhibitoren beobachtet. Hämophilie A ist eine seltene, lebenslange genetische Erkrankung, bei der der Körper nicht genügend oder einen gestörten Faktor VIII produziert ?

ein Protein, das für die Blutgerinnung unerlässlich ist. Sie tritt jährlich bei etwa einer von 5.000 männlichen Geburten auf, bei Frauen ist sie seltener. Bei Menschen mit Hämophilie kann es zu Blutungsepisoden kommen, die Schmerzen, irreversible Gelenkschäden und lebensbedrohliche Blutungen verursachen können.

Die klinischen Ergebnisse haben sich im Laufe der Zeit dank bedeutender Fortschritte bei den verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten verbessert, aber es gibt immer noch große unerfüllte klinische und soziale Bedürfnisse bei den Betroffenen. ALTUVOCT wurde im Februar 2023 von der US Food and Drug Administration erstmals in den USA zugelassen. Zuvor hatte die FDA Efanesoctocog alfa im Mai 2022 den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) verliehen - die erste Faktor-VIII-Therapie, die diesen Status erhielt -, im Februar 2021 den Fast-Track-Status und 2017 den Orphan-Drug-Status.