Takeda gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde (FDA) HYQVIA® [Immunglobulin-Infusion 10% (Human) mit rekombinanter humaner Hyaluronidase] für die Behandlung der chronisch entzündlichen demyelinisierenden Polyneuropathie (CIDP) als Erhaltungstherapie zur Verhinderung eines Rückfalls der neuromuskulären Behinderung und Beeinträchtigung bei Erwachsenen zugelassen hat. HYQVIA wurde in den USA erstmals 2014 für die Behandlung der primären Immundefizienz (PI) bei Erwachsenen zugelassen, die seitdem auf Kinder im Alter von 2-16 Jahren ausgeweitet wurde. HYQVIA ist die einzige von der FDA zugelassene Kombination aus Immunglobulin (IG) und Hyaluronidase, was es zu einer erleichterten subkutanen Immunglobulin-Infusion (SCIG) macht.

Bei Erwachsenen mit CIDP kann HYQVIA bis zu einmal monatlich (alle zwei, drei oder vier Wochen) infundiert werden. Dies ist auf die Hyaluronidase-Komponente zurückzuführen, die die Verteilung und Absorption großer IG-Mengen im subkutanen Raum zwischen der Haut und dem Muskel erleichtert. Da HYQVIA subkutan verabreicht wird, kann es von medizinischem Fachpersonal in einer Arztpraxis, einem Infusionszentrum oder beim Patienten zu Hause verabreicht werden. Darüber hinaus kann es nach einer entsprechenden Schulung des Patienten oder des Pflegepersonals auch selbst verabreicht werden.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie (ADVANCE-CIDP 1) und einer einarmigen, offenen Erweiterungsstudie (ADVANCE-CIDP 3), in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von HYQVIA als Erhaltungstherapie bei Erwachsenen mit CIDP untersucht wurde. An der Wirksamkeitsuntersuchung nahmen 122 Erwachsene aus ADVANCE-CIDP 1 teil, bei denen die Diagnose CIDP bestätigt wurde und die vor der Untersuchung mindestens drei Monate lang eine stabile Dosierung von intravenösem Immunglobulin (IVIG) erhalten hatten. Die Analyse des primären Endpunkts zeigte einen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den Rückfallraten in der HYQVIA-Gruppe (N=57, 14,0%) im Vergleich zur Placebo-Gruppe (N=65, 32,3%) (p=0,0314).

Der Behandlungsunterschied von -18,3% (zweiseitiger 95%-KI: -32,1%, -3,1%) deutet darauf hin, dass HYQVIA bei der Verhinderung eines Rückfalls der CIDP gegenüber Placebo überlegen war. Die Sicherheit von HYQVIA bei Erwachsenen mit CIDP wurde in ADVANCE-CIDP 1 (N=62) und ADVANCE-CIDP 3 (N=79) untersucht. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen, die bei mehr als 5% der Studienteilnehmer in den klinischen Studien zu HYQVIA bei CIDP beobachtet wurden, waren lokale Reaktionen, Kopfschmerzen, Pyrexie, Übelkeit, Müdigkeit, Erythem, Pruritus, erhöhte Lipase, Bauchschmerzen, Rückenschmerzen und Schmerzen in den Extremitäten.