Vertex Pharmaceuticals Incorporated hat neue Daten aus seiner klinischen Phase 1/2-Studie mit VX-880, einer aus Stammzellen gewonnenen, vollständig differenzierten Inselzelltherapie, bei Menschen mit Typ 1 Diabetes (T1D) mit beeinträchtigtem Hypoglykämie-Bewusstsein und schweren hypoglykämischen Ereignissen (SHEs) vorgestellt. Diese aktualisierten Daten von 12 Patienten, die in den Teilen B und C der Studie die volle Dosis als einmalige Infusion erhielten, stimmen mit den zuvor berichteten positiven Ergebnissen der VX-880-Studie überein und unterstreichen das transformative Potenzial dieser Therapie. Zu Beginn der Studie hatten alle Patienten einen nicht nachweisbaren Nüchtern-C-Peptidspiegel (ein Marker für die körpereigene Insulinausschüttung), eine Vorgeschichte mit wiederkehrenden SHEs im Jahr vor der Untersuchung und benötigten durchschnittlich 39,3 (min, max; 19,8, 52,0) Einheiten Insulin pro Tag.

Nach einer einmaligen Infusion von VX-880 in der vollen Dosis wiesen alle 12 Patienten bis zum 90. Tag ein Anwachsen der Inselzellen und eine auf Glukose ansprechende Insulinproduktion auf. Beim letzten Besuch hatten alle Patienten eine verbesserte Blutzuckerkontrolle und erreichten die von der ADA empfohlenen Zielwerte für den HbA1c-Wert unter 7,0% und die Zeit im Bereich über 70% bei kontinuierlicher Glukoseüberwachung. Bei fast allen Teilnehmern (11 von 12) wurde der Gebrauch von exogenem Insulin bei ihrem letzten Besuch reduziert oder eliminiert.

Bei allen Patienten wurden während des Auswertungszeitraums (ab Tag 90) die SHEs eliminiert. Schließlich erreichten alle drei Patienten, die mindestens ein Jahr lang nachbeobachtet wurden und somit für den primären Endpunkt auswertbar sind, den primären Endpunkt der Eliminierung von SHEs (ab Tag 90 nach der Infusion) mit HbA1c < 7,0% und den sekundären Endpunkt der Insulinunabhängigkeit. VX-880 wurde im Allgemeinen gut vertragen.

Die Mehrzahl der unerwünschten Ereignisse (UE) war leicht oder mittelschwer, und es gab keine schwerwiegenden UE im Zusammenhang mit der Behandlung mit VX-880. Wie bereits berichtet, kam es zu zwei Todesfällen bei Patienten, die beide nicht mit der Behandlung mit VX-880 in Verbindung standen. Das Sicherheitsprofil steht im Allgemeinen im Einklang mit dem in der Studie verwendeten immunsuppressiven Regime, dem Infusionsverfahren und den Komplikationen, die sich aus dem seit langem bestehenden Diabetes ergeben.

Diese Daten wurden auf der 84. Scientific Sessions Conference der American Diabetes Association am 21. Juni 2024 in Orlando, Florida, in einem eingeladenen Vortrag mit dem Titel "Update on Clinical Trials Using Stem Cell Replacement" im Rahmen des gemeinsamen ADA/IPITA-Symposiums von 15:45 ? 5:15 p.m. ET.