Am 4. Mai 2023 gab Veru Inc. bekannt, dass das Unternehmen und die FDA in einem Treffen am 27. April 2023 eine Einigung über das Design der bestätigenden klinischen Phase-3-Studie für COVID-19 zur Bewertung der Sabizabulin-Behandlung bei hospitalisierten mittelschweren bis schweren COVID-19-Patienten mit hohem Risiko für akutes Atemnotsyndrom (ARDS) und den weiteren Weg zur Einreichung eines neuen Antrags auf Notfallzulassung (EUA) und/oder eines neuen Zulassungsantrags (NDA) erzielt haben. Aufgrund des positiven Feedbacks der FDA zum Design und Programm der bestätigenden klinischen Phase-3-Studie geht das Unternehmen davon aus, dass die klinische Studie in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 beginnen wird. Höhepunkte des Treffens mit der FDA am 27. April: Die FDA stimmte einer konfirmatorischen, randomisierten (1:1), multizentrischen, globalen Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Sabizabulin in einer oralen Tagesdosis von 9 mg plus Standardbehandlung im Vergleich zu Placebo plus Standardbehandlung bei 408 hospitalisierten erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer SARS-CoV-2-Infektion und hohem ARDS-Risiko zu: Die Indikation (Patientenpopulation) für Sabizabulin wurde auf alle hospitalisierten mittelschweren bis schweren COVID-19-Patienten erweitert: WHO-4 (passiver Sauerstoff mit geringem Durchfluss), WHO-5 (forcierte Sauerstoffbeatmung mit hohem Durchfluss) oder WHO-6 (mechanische Beatmung), ohne dass eine Komorbidität vorliegen muss.

Endpunkte: Primärer Wirksamkeitsendpunkt ist die Gesamtmortalität am Tag 60; sekundäre Endpunkte sind Tage im Krankenhaus, Tage auf der Intensivstation, Tage mit mechanischer Beatmung und der Anteil der Patienten, die ohne Atemstillstand überleben; und ein explorativer Endpunkt ist das Vorhandensein von langen COVID-19-Symptomen am Tag 180. Um den Patienten ein potenziell wirksames Medikament in einem effizienten Zeitrahmen zur Verfügung zu stellen, sind zwei Zwischenanalysen zur Wirksamkeit geplant: Die erste geplante Zwischenanalyse wird voraussichtlich stattfinden, wenn 50 % der Patienten (204) den primären Wirksamkeitsendpunkt am Tag 60 erreicht haben, wie von der FDA empfohlen, und die zweite geplante Zwischenanalyse wird voraussichtlich stattfinden, wenn 71 % der Patienten (290) den primären Wirksamkeitsendpunkt am Tag 60 erreicht haben. Wenn eine der beiden geplanten Zwischenanalysen zur Wirksamkeit die statistischen Signifikanzkriterien erfüllt, könnte die Studie abgebrochen werden.

Sollte die vorgesehene Analyse des primären Wirksamkeitsendpunkts eine statistisch signifikante Wirkung auf die Gesamtmortalität zugunsten von Sabizabulin u zeigen, könnte das Unternehmen einen neuen Antrag auf eine EUA und/oder die Einreichung eines Zulassungsantrags in Erwägung ziehen, da das Unternehmen dann über zwei adäquate und gut kontrollierte Studien verfügt, die die Wirksamkeit belegen. Da das Programm von der FDA als Fast-Track-Programm eingestuft wurde, ist eine fortlaufende NDA-Einreichung für Sabizabulin eine Möglichkeit. Es wird erwartet, dass die Rekrutierung für die bestätigende klinische Phase-3-Studie COVID-19 in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 beginnt und die erste geplante Zwischenanalyse zur Wirksamkeit voraussichtlich im Jahr 2024 durchgeführt wird.