IRW-PRESS: XORTX Therapeutics Inc.: Von XORTX gesponserte Studie bei Kidney Week 2023 von
American Society of Nephrology präsentiert

- Präklinische Ergebnisse helfen dabei, die Rolle von Harnsäure bei Pathogenese von
polyzystischer Nierenerkrankung zu klären und das Potenzial von eigener Formulierung von
Oxypurinol von XORTX als Behandlungsoption für autosomal-dominante polyzystische
Nierenerkrankung zu stärken

Calgary (Alberta), 2. November 2023 / IRW-Press / - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das
Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSX-V: XRTX | Frankfurt: ANU), ein Pharmaunternehmen für
spätklinische Studien, das auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung
fortschreitender Nierenerkrankungen spezialisiert ist, freut sich, die Präsentation neuer
Forschungsergebnisse bei der Tagung der American Society of Nephrology am 3. November 2023 in
Philadelphia bekannt zu geben. Der Abstract mit dem Titel The Effect of Lowering Uric Acid with a
Xanthine Oxidase Inhibitor on PKD in Mice (Die Wirkung der Senkung der Harnsäure mit einem
Xanthin-Oxidase-Inhibitor auf PKD bei Mäusen) wurde vom Prüfungsausschuss der ASN
hinsichtlich wissenschaftlicher Verdienste und neuartiger Entdeckungen geprüft. Die Studien
wurden an der University of Colorado im unabhängigen Labor von Dr. Charles Edelstein
durchgeführt und von XORTX gesponsert. Die Studien werden bei der Kidney Week im Rahmen der
Sitzung mit dem Titel Genetic Diseases: Cystic - Therapeutic Investigations and Prognosis
(Genetische Krankheiten: Zystische - Therapeutische Untersuchungen und Prognosen) am 2. November
2023 präsentiert werden.

Dieses Poster berichtet über zusammengefasste Ergebnisse von Studien hinsichtlich der
polyzystischen Nierenerkrankung (PKD) an Ratten- und Mausmodellen, die mit niedriger bis moderater
zirkulierender Harnsäure belastet waren. Die Wirkung der erhöhten Harnsäure auf das
Zystenwachstum - die Nierengröße - und die Nierenfunktion sowie auf
Entzündungsmarker wurden gemessen. Die Wirkung der Xanthinoxidase-Hemmung mit der eigenen
Formulierung von Oxypurinol von XORTX wurde ebenfalls beschrieben und quantifiziert.

Nach der Analyse unterstützen die Studienergebnisse die Schlussfolgerung, wonach
mäßig lösliche, jedoch nicht sättigende, zirkulierende Harnsäure

1. die Expansionsrate der Niere beschleunigen und die Nierenfunktion verschlechtern kann;
2. ein Mechanismus der Nierenschädigung bei der autosomal-dominanten polyzystischen
Nierenerkrankung (ADPKD) sein kann, selbst wenn keine Harnsäurekristalle gebildet werden;
und
3. mit erhöhten entzündungsfördernden Zytokinen einhergehen werden.

Die Ergebnisse unterstützen insbesondere auch die Erkenntnis, wonach ein Schwellenwert
für die Hemmung der Xanthinoxidase und die Senkung der Harnsäure einen optimalen
therapeutischen Nutzen für Patienten mit ADPKD und begleitender Hyperurikämie voraussagen
kann.

Dr. Allen Davidoff sagte: Die Ergebnisse dieser Studien weisen darauf hin, dass das Management
der Xanthinoxidase-Aktivität bei PKD wichtiger sein könnte als bisher angenommen.
Darüber hinaus könnten bis dato unerkannte Faktoren in Zusammenhang mit der
Ernährung, genetischen Faktoren oder verschriebenen Arzneimitteln, die den
Harnsäurespiegel erhöhen, das Fortschreiten der PKD möglicherweise verschlimmern.
Diese vielversprechenden Ergebnisse unterstützen die Weiterentwicklung der eigenen Formulierung
von Oxypurinol von XORTX, XORLOTM, zur Behandlung von Personen mit ADPKD und begleitender
Hyperurikämie in der geplanten klinischen Zulassungsstudie des Unternehmens.

Über die Kidney Week der American Society of Nephrology

Die ASN vertritt über 21.000 Nierenmediziner, die sich für Menschen mit
Nierenerkrankungen und deren Familien einsetzen. Quelle: https://asn-online.org

Die diesjährige Konferenz der Kidney Week findet in Philadelphia in Pennsylvania statt und
wird von etwa 10.000 Nierenfachleuten aus allen Teilen der Welt besucht. Die Kidney Week ist das
weltweit wichtigste Treffen der Nephrologie und bietet den Teilnehmern aufregende und anspruchsvolle
Möglichkeiten für den Wissensaustausch, das Kennenlernen der neuesten wissenschaftlichen
und medizinischen Fortschritte sowie zum Zuhören und zur Teilnahme an provokativen Diskussionen
mit führenden Experten auf diesem Gebiet. Quelle:
https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/

American Society of Nephrology - Programm und Abstracts

Das Programm der Kidney Week finden Sie auf der ASN-Website unter folgendem Link:
https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2023/program-search-abstract.aspx

Über ADPKD

ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen
sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten
Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und
Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren
beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für
ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen. 

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund
um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose,
zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion
beiträgt, was schließlich zu einer Nierenerkrankung im Endstadium führt.1 Es wurde
berichtet, dass die gesundheitlichen Folgen eines hohen Harnsäuregehalts bei ADPKD-Patienten
erhöht sind, einschließlich eines erhöhten Auftretens von Nierensteinen5 und
Gicht.6,7

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine
blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte
Anzahl von geeigneten Patienten wird auch eine Pharmakotherapie empfohlen4. Es werden neue, breiter
einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD
wirksam zu verlangsamen.  

Quellenangaben:

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the
incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease,
5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic
Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the
diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young
people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019
5. Torres VE, et al, The association of nephrolithiasis and autosomal dominant polycystic kidney
disease, Am J Kidney Dis, 1988, vol 11, 318-325
6. Newcombe, DS. Letter Gouty Arthritis and polycystic kidney disease, Ann Intern Med, 1973 vol
79, pg 605
7. Rivera JV Martinez, et al, Association of hyperuricemia and polycystic kidney disease, Bol
Asoc Med P R, 1965 vol 7 251-263

Über XORTX Therapeutics 

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen
Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser
Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten
Organschäden in Zusammenhang mit einer viralen Infektion der Atemwege. Zusätzlich wird an
XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei
Typ-2-Diabetes, gearbeitet. 

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen
Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die
Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von
Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen
Gesundheit von Patienten mit Nierenerkrankungen dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden
Sie unter www.xortx.com.

Weitere Informationen erhalten Sie über: 

Allen Davidoff, CEO 
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

Medienanfragen:
OIipriya Das, PhD, MSc
olipriya.das@russopartnersllc.com 
+1 409 365 3641

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verpflichtet, Änderungen dieser zukunftsgerichteten Aussagen zu veröffentlichen, um
Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener
Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und
Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind unter der Überschrift Risk Factors im Jahresbericht
von XORTX enthalten, der bei den zuständigen kanadischen Wertpapieraufsichtsbehörden
eingereicht wurde, sowie im Jahresbericht 20-F des Unternehmens, der bei der SEC eingereicht wurde
und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist (einschließlich aller
Dokumente, die einen Teil davon bilden oder durch Verweis darin enthalten sind), sowie in unseren
Berichten, öffentlichen Offenlegungsdokumenten und anderen Einreichungen bei den
Wertpapierkommissionen und anderen Aufsichtsbehörden in Kanada, die unter www.sedarplus.ca
abrufbar sind. 

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ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur
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