XORTX Therapeutics Inc. gab den Abschluss eines positiven und konstruktiven Type D Meetings mit der U.S. Food and Drug Administration (oFDAo) bekannt, das zur Identifizierung zusätzlicher klinischer Endpunkte führte, die für eine beschleunigte Zulassung in Frage kommen, sowie zu einem besseren Verständnis der FDA-Erwartungen für die beschleunigte Zulassung von XORLOo zur Behandlung der autosomal dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (oADPKDo). Das FDA-Typ-D-Treffen wurde durchgeführt, um mit der Behörde die Einzelheiten des beschleunigten Zulassungsverfahrens, ein klinisches Studienprotokoll für die XRX-OXY-301-Studie und die vorgeschlagenen Pläne für das künftige klinische Entwicklungsprogramm für XORLOo, die firmeneigene Oxypurinol-Formulierung von XORTX, zur Behandlung von ADPKD zu erörtern. Zu den allgemeinen Ergebnissen des Treffens gehörten: 1/mehr Klarheit über die Endpunkte für eine beschleunigte Zulassung, die für einen Antrag auf ein neues Arzneimittel (oNDAo) qualifizieren würden, was zu einer Marktzulassung von XORLOo für ADPKD führen würde.

2/Phase-3-Parameter für klinische Studien wie die erforderliche Behandlungsdauer, Nachbeobachtungszeiträume für die in die Studie aufgenommenen Probanden und bevorzugte statistische Analysemethoden, einschließlich der optimalen Informationen, die die FDA für ihren Entscheidungsprozess benötigt. 3/Anhand dieser Informationen wird XORTX nun den/die primären klinischen Endpunkt(e) und die Entwicklungsstrategie auf der Grundlage der laufenden Gespräche mit potenziellen Partnern für den Vermögenswert auswählen. 4/XORTX beabsichtigt außerdem, bei der FDA ein Special Protocol Assessment (SPA) für das XRX-OXY-301 Programm zu beantragen, um das Entwicklungsprogramm für XORLOo zur Behandlung von ADPKD weiter zu entschärfen.

XORLOo ist der Arbeitsname von XORTX' firmeneigener Formulierung von Oxypurinol, die für die Behandlung von Menschen mit fortschreitender ADPKD entwickelt wird. Diese und verwandte Formulierungen sind durch erteilte US- und europäische Formulierungspatente geschützt. Im Rahmen einer kürzlich abgeschlossenen Studie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101 wurden die wichtigsten pharmakokinetischen Eigenschaften dieser neuartigen Formulierung, wie Bioverfügbarkeit, Nahrungsmitteleffekte, Dosisproportionalität und Steady-State-PK-Parameter, untersucht.

Die klinische Studie XRX-OXY-301 ist als multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-3-Studie geplant, um die Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und koexistierender Hyperurikämie zu untersuchen. Diese klinische Studie wird Daten zur Unterstützung zukünftiger NDA-Anträge (Accelerated Approval") bei der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (oEMAo) liefern. Die klinische Studie XRX-OXY-301 soll in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 beginnen und wird Patienten mit ADPKD im Stadium 2, 3 oder 4 und chronisch hoher Harnsäure einschließen.

Ziel der klinischen Studie ist es, die Fähigkeit von XORLOo zu untersuchen, die Zunahme des Gesamtnierenvolumens und/oder den Rückgang der glomerulären Filtrationsrate über einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten zu verlangsamen.