Actavia Life Sciences, Inc. ist ein auf Leukämie fokussiertes Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen befasst sich mit der Entwicklung von Therapeutika, um den ungedeckten Bedarf bei akuter myeloischer Leukämie (AML) und anderen Formen von Leukämie und Lymphomen zu decken. AML ist im Allgemeinen eine Erkrankung älterer Erwachsener. Das Unternehmen entwickelt niedermolekulare Wirkstoffkandidaten, die auf das LSD1-Gen abzielen, das die Signalwege kontrolliert, die der Ätiologie der AML-Subtypen zugrunde liegen. Sein RASP-201 ist ein neuartiger, oral verabreichter, selektiver, reversibler Inhibitor der lysinspezifischen Demethylase (LSD1), einem Signalweg, der die Differenzierung blockiert und der AML eine schlechte Prognose verleiht. RASP-201 zeigt bei oraler Verabreichung in vivo therapeutischen Nutzen in Mausmodellen von AML. Seine Hauptindikation ist AML, die innerhalb von Wochen bis Monaten tödlich verlaufen kann.
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