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ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 29. Januar 2009 - Actelion Ltd (SIX: ATLN)
teilte heute mit, dass Zavesca® (Miglustat) in der Europäischen Union
für  die   Behandlung   progressiver  neurologischer   Symptome   bei
Erwachsenen und Kindern  mit der Niemann-Pick  Typ C-Krankheit  (NPC)
zugelassen wurde.  Zavesca® ist  das erste  Präparat, das  in  dieser
Indikation eine Zulassung  erhält. Niemann-Pick Typ  C ist eine  sehr
seltene,   kontinuierlich    fortschreitende,   genetisch    bedingte
neurodegenerative Erkrankung  mit tödlichem  Ausgang, an  der  sowohl
Kinder als auch Erwachsene leiden.

Zavesca® (100 mg Miglustat) ist bereits für die orale Behandlung  von
erwachsenen    Patienten    mit    leichter    bis     mittelschwerer
Typ-1-Gaucher-Krankheit  zugelassen.  Zavesca®   darf  nur  für   die
Behandlung  von  Patienten  mit  Typ-1-Gaucher-Krankheit   eingesetzt
werden, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.

Dr.  Jean-Paul   Clozel,  Chief   Executive  Officer   von   Actelion
kommentierte:  "Ich   bin  sehr   stolz,  dass   Actelion  in   enger
Zusammenarbeit  mit  der  wissenschaftlichen  Gemeinschaft  aufzeigen
konnte, dass  Zavesca®  ein  Fortschreiten  der  klinisch  relevanten
neurologischen Symptome  bei  NPC-Patienten bremst.  Ich  möchte  den
Patienten und deren  Familien sowie den  klinischen Experten für  ihr
jahrelanges  Engagement   bei   der   Durchführung   des   klinischen
Studienprogramms   danken.   Im   Streben   nach   wissenschaftlichem
Fortschritt  und  einer   patientenorientierten  Medizin  wird   sich
Actelion auch in  Zukunft für  Patienten einsetzen,  die an  seltenen
Krankheiten leiden."

Dr. Ed Wraith vom Royal Manchester Children's Hospital erklärte: "Mit
Zavesca® steht erstmals  eine behördlich  zugelassene Behandlung  für
NPC  zur  Verfügung.  Die  in  einer  klinischen  Studie  und   einer
retrospektiven   Kohortenstudie   erhobenen   Daten   zeigten    eine
konsistente günstige klinische  Reaktion auf.  Als behandelnder  Arzt
weiss ich, wie wichtig es  ist, ein Fortschreiten der  neurologischen
Symptome zu bremsen."

Auch in anderen  Ländern wird  derzeit die  erweiterte Zulassung  von
Miglustat für Patienten mit NPC geprüft.


Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C
NPC ist ein sehr seltenes neurodegeneratives, genetisch bedingtes
Leiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendliche
betrifft, jedoch in jedem Alter einsetzen kann. Die Symptome werden
durch die Speicherung gewisser Glykosphingolipide in bestimmten
Körperzellen einschliesslich des Gehirns hervorgerufen. Die
Erkrankung ist unerbittlich progressiv, und die meisten Patienten
sterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Kinder,
die unter dieser Krankheit leiden, erreichen das Erwachsenenalter in
der Regel nicht.  Die Verschlechterung neurologischer Funktionen ist
ein Hauptkennzeichen der Krankheit. Sie kann sich in schwerfälligen
Körperbewegungen, Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher
Sprache, Schluckbeschwerden, Problemen mit den Augenbewegungen und
Krampfanfällen äussern. Ein Nachlassen der intellektuellen
Fähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der Erkrankung ist das Kind
oder der junge Erwachsene bettlägerig, hat wenig Muskelkontrolle und
ist intellektuell geschädigt. Die Diagnose der Krankheit kann sich
infolge ihres seltenen Auftretens und der unterschiedlichen
Ausprägung als schwierig und langwierig erweisen. Bisher gab es keine
Behandlungsmöglichkeit für dieses Leiden.

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Informationen für Herausgeber

Über Zavesca® und Niemann-Pick Typ C
Zavesca® ist für die Behandlung progressiver neurologischer  Symptome
bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C indiziert.
Grundlage für  die  Zulassung von  Zavesca®  für die  Behandlung  von
Niemann-Pick Typ C sind klinische Daten, die im Rahmen der klinischen
Studie   OGT918-007   und   zwei   multizentrischen    retrospektiven
Kohortenstudien mit NPC-Patienten gewonnen wurden.

Erwachsene NPC-Patienten erhielten normalerweise dreimal täglich  200
mg  Zavesca®.  Die   Dosierung  für  Kinder   wurde  auf  Basis   der
Körperoberfläche angepasst.

Im Rahmen der klinischen  Studie OGT918-007 erhielten erwachsene  und
jugendliche NPC-Patienten (n=29, Alter >=12 Jahre) zwölf Monate  lang
entweder 200 mg  t.i.d. Miglustat (n=20)  oder wurden  standardmässig
versorgt (n=9) [1]. Ausserdem wurde  zwölf Kindern im Alter von  vier
bis  zwölf  Jahren  Miglustat  in  einer  an  ihre   Körperoberfläche
angepassten Dosierung verabreicht. Im Anschluss daran erhielten  alle
Patienten für weitere zwölf Monate Miglustat. Endpunkt der Studie war
die Veränderung  der  Geschwindigkeit der  sakkadischen  horizontalen
Augenbewegungen (Horizontal  saccadic eye  movement -  HSEM).  Andere
Endpunkte    beinhalteten    Schlucken,    Gangbild,    neurologische
Untersuchung,    neuropsychologische    Beurteilung,    Tremor    und
Lebensqualität.    Nach    zwölf     Monaten    hatte    sich     die
HSEM-Geschwindigkeit bei  Patienten  unter  Miglustat  gegenüber  der
Gruppe, die standardmässig  versorgt wurde, verbessert;  signifikante
Ergebnisse wurden bei Ausschluss von Patienten unter  Benzodiazepinen
erzielt (p=0.028)  [1].  Nach  zwölf Monaten  zeigte  sich  auch  bei
Kindern eine vergleichbare Verbesserung der HSEM-Geschwindigkeit. Bei
über zwölfjährigen Patienten konnte  ausserdem eine Verbesserung  des
Schluckvermögens,  eine  stabile  Hörschärfe  und  eine  verlangsamte
Verschlechterung des Mobilitätsindexes  festgestellt werden [1].

In einer  unkontrollierten Verlängerungsphase  der  OGT918-007-Studie
zeigten die  dabei gewonnenen  Daten,  dass Miglustat  bei  wichtigen
Markern für neurologische Fehlfunktionen im Zusammenhang mit NPC eine
Krankheitsstabilisierung sowohl bei jugendlichen/erwachsenen als auch
bei  pädiatrischen  Kohorten  herbeiführen  kann.  Diese   Ergebnisse
stützen die Interpretation, dass  in der kontrollierten  Studienphase
nach Ablauf  von zwölf  Monaten mit  Miglustat ein  Behandlungseffekt
erzielt wurde [2,3].

Die  Sicherheit  und  Verträglichkeit  von  dreimal  täglich  200  mg
Miglustat  entsprach  den   Ergebnissen  aus   früheren  Studien   im
Zusammenhang mit  Typ-1-Gaucher-Krankheit, in  denen nur  die  Hälfte
dieser Dosierung verabreicht worden war [1, 2, 3].
Eine erste retrospektive Kohortenstudie wurde an 25 Studienzentren in
zwölf  Ländern  durchgeführt.   Dabei  wurde   die  Veränderung   des
neurologischen Status und der Behandlungsnutzen von Miglustat bei  66
NPC-Patienten  untersucht,  die   ausserhalb  der   OGT918-007-Studie
durchschnittlich  eineinhalb  Jahre  lang  mit  Miglustat   behandelt
wurden. Die Bewertung  des Schweregrades  von Dysphagie  (Schlucken),
Dystonie   (Feinmotorik),    Ataxie   (Gangbild)    und    Dysarthrie
(Artikulationsfähigkeit) bei Diagnosestellung, Behandlungsbeginn  und
letzter  Konsultation  wurde   anhand  einer   krankheitsspezifischen
Behinderungsskala vorgenommen [4]. In Bezug auf diese vier  Parameter
blieb die  Mehrheit  der  Patienten  nach  Abschluss  der  Behandlung
zumindest  stabil,   was  darauf   hindeutet,  dass   Miglustat   das
Fortschreiten  neurologischer   Manifestationen   bei   NPC-Patienten
klinisch positiv beeinflusst [4].

Eine zweite retrospektive Kohortenstudie  wurde an sieben Zentren  in
sechs Ländern durchgeführt. Ziel war die Erhebung von Daten bezüglich
der Veränderung des  neurologischen Status bei  57 Patienten,  deren
normaler Krankheitsverlauf  ohne  eine  Verabreichung  von  Miglustat
durchschnittlich fünfeinhalb Jahre lang beobachtet wurde. Die Schwere
von Dysphagie,  Dystonie, Ataxie  und  Dysarthrie zum  Zeitpunkt  der
Diagnose  und  der   zuletzt  erfolgten   Konsultation  wurde   unter
Verwendung  derselben  Behinderungsskala  gemessen.  Die   Ergebnisse
sollen im ersten Halbjahr 2009  vorgestellt werden.

Der Behandlungsnutzen  von  Zavesca® im  Hinblick  auf  neurologische
Symptome bei  Patienten mit  Niemann-Pick Typ  C sollte  regelmässig,
beispielsweise  halbjährlich,  evaluiert   werden.  Nach   wenigstens
einjähriger  Behandlungsdauer  sollte   über  eine  Fortsetzung   der
Therapie mit Zavesca® entschieden werden.

Über Zavesca®  und Typ-1-Gaucher-Krankheit
Zavesca® (100 mg Miglustat in Kapselform) ist für die orale  Therapie
von   erwachsenen   Patieten   mit   leichter   bis    mittelschwerer
Typ-1-Gaucher-Krankheit  zugelassen.  Zavesca®   darf  nur  für   die
Behandlung  von  Patienten  mit  Typ-1-Gaucher-Krankheit   eingesetzt
werden, bei denen eine  Enzymersatztherapie nicht in Betracht  kommt.
Das Medikament ist in  der Europäischen Union,  den USA, Kanada,  der
Schweiz, Brasilien, Australien, der Türkei und Israel zugelassen.


Sicherheitsinformationen zu Zavesca®
Bei mehr  als  80%  der mit  Zavesca®  behandelten  Patienten  wurden
Magen-Darm-Reaktionen, vor  allem Diarrhoe,  entweder zu  Beginn  der
Behandlung oder auch  intermittierend, festgestellt. Diese  verlaufen
mehrheitlich mild  und  verschwinden in  der  Regel nach  den  ersten
Behandlungswochen von selbst. In  der klinischen Praxis zeigte  sich,
dass die Diarrhoe durch eine Veränderung der Nahrungszusammensetzung
(Reduzierung der Einnahme von Lactose und anderer Kohlenhydrate), die
Einnahme von Zavesca® ausserhalb der Mahlzeiten und/oder die Einnahme
von  Anti-Diarrhoe-Präparaten  wie  beispielsweise  Loperamid   unter
Kontrolle gebracht werden konnte. Bei einzelnen Patienten könnte eine
vorübergehende Herabsetzung der Dosis notwendig werden. Patienten mit
chronischer       Diarrhoe       oder       anderen       anhaltenden
Gastrointestinalbeschwerden,   die   auf   diese   Massnahmen   nicht
reagieren,  sollten  gemäss  klinischer  Praxis  untersucht   werden.
Zavesca®   ist     bisher    nicht   bei    Patienten    mit    einer
Krankheitsgeschichte schwerwiegender Gastrointestinalerkrankungen wie
chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen untersucht worden.

Bei mit  Zavesca® behandelten  Patienten mit  Typ-1-Gaucher-Krankheit
wurden Fälle von peripherer Neuropathie berichtet. Bei Patienten  mit
Typ-1-Gaucher-Krankheit   treten   im   Vergleich   zur   allgemeinen
Bevölkerung häufiger  Fälle  von  peripherer  Neuropathie  auf.  Alle
Patienten sollten  sich  zu Beginn  einer  Behandlung und  danach  in
regelmässigen    Abständen    einer    neurologischen    Untersuchung
unterziehen. Bei Patienten, die  Symptome wie Taubheit oder  Kribbeln
entwickeln,  sollten  Nutzen  und  Risiken  der  Behandlung   sorgsam
abgeklärt werden.

Zavesca® kann bei schwangeren Frauen zu Missbildungen des ungeborenen
Lebens führen. Es darf  deshalb nicht an  Frauen, die schwanger  sind
oder es werden  können, abgegeben werden;  Patienten sollten auf  das
Risiko fötaler Missbildungen  hingewiesen werden.  Die Einnahme  kann
bei Männern zur  Unfruchtbarkeit führen. Während  einer Therapie  mit
Zavesca® und  bis  drei Monate  nach  Absetzen der  Therapie  sollten
deshalb Kontrazeptiva  verwendet  und keine  Schwangerschaft  geplant
werden.

Bei einigen prädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick Typ C wurde  in
der ersten  Behandlungsphase mit  Zavesca® ein  verzögertes  Wachstum
beobachtet,  wobei   die  anfängliche   verminderte   Gewichtszunahme
möglicherweise mit einer verringerten Grössenzunahme korrelierte. Bei
pädiatrischen  und  heranwachsenden  Patienten  sollte  während   der
Behandlung mit Zavesca® das Wachstum überwacht und  eine individuelle
Nutzen-Risikoabwägung  hinsichtlich  der  Fortsetzung  der   Therapie
vorgenommen werden.

Bei  einigen  NPC-Patienten  wurde  im  Verlauf  der  Behandlung  mit
Zavesca® eine leichte Abnahme der Blutplättchen beobachtet, die nicht
mit Blutungen assoziiert war.  Bei 40 bis  50 Prozent der  Patienten,
die an der klinischen Studie teilnahmen, lagen die  Thrombozytenwerte
bereits vor Behandlungsbeginn unter dem Normwert. Für diese Patienten
wird die Kontrolle der Thrombozytenwerte empfohlen.


Literaturhinweis
1.       Patterson MC,  Vecchio D,  Prady H,  Abel L  and Wraith  JE.
Miglustat for  treatment  of  Niemann-Pick C  disease:  a  randomised
controlled study. Lancet Neurol 2007; 6:765-772.
2.       Patterson MC,  Vecchio D,  Prady H,  Abel L  and Wraith  JE.
Miglustat for  treatment of  Niemann-Pick C  disease: results  of  24
month's treatment. Proceedings of 57th Annual meeting of the American
Society of Human Genetics, 2007; abstract # 2253.
3.       Patterson MC, Vecchio D, Jacklin E and Wraith JE.  Miglustat
in Niemann-Pick disease Type C (NPC): long-term data from a  clinical
trial. Proceedings of 58th Annual meeting of the American Society  of
Human Genetics, 2008; abstract # 766.
4.       Pineda M, Wraith JE, Sedel  F, et al. Miglustat in  patients
with Niemann-Pick type C  disease (NPC): a multicentre  retrospective
survey. Journal of Inherited Metabolic Disease 2008; 31(Suppl 1)  98.
Note: this  abstract describes  the results  of the  survey with  the
first 44 cases collected.

Actelion Ltd
Actelion Ltd ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in
Allschwil/Basel, Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer®, ist
ein zur Therapie der  pulmonalen arteriellen Hypertonie  zugelassener
dualer  Endothelin-Rezeptor-Antagonist  in  Tablettenform.   Actelion
vertreibt Tracleer® durch eigene  Niederlassungen in den  wichtigsten
internationalen Märkten,  so den  Vereinigten  Staaten (mit  Sitz  in
South  San  Francisco),  der   Europäischen  Union,  Japan,   Kanada,
Australien  und  der  Schweiz.  Actelion,  1997  gegründet,  ist  ein
weltweit führendes Unternehmen bei der Erforschung des Endothels. Das
Endothel  trennt  die  Gefässwand   vom  Blutstrom.  Mit  über   1900
Mitarbeitenden  konzentriert   sich   Actelion   darauf,   innovative
Medikamente in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu entdecken,
zu entwickeln und zu  vermarkten. Actelion Aktien  werden an der  SIX
Swiss Exchange im Rahmen des Blue-chip-Index SMI (Swiss Market  Index
SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Roland Haefeli
Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
+1 650 624 69 36
http://www.actelion.com


 
--- Ende der Mitteilung  ---

Actelion Pharmaceuticals Ltd
Gewerbestrasse 16 Allschwil 
Schweiz

WKN: 936767; ISIN: CH0010532478; Index: SBIOM, SLIFE, SMCI, SMIEXP, 
SMIM, SPI, SPIEX;
Notiert: Main Market in SIX Swiss Exchange;
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