Alzheon, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen auf kommenden Branchen- und Investorenkonferenzen präsentieren wird. ALZ-801/Valiltramiprosat ist eine oral einzunehmende, krankheitsmodifizierende Therapie, die sich in der Phase 3 der Entwicklung für die Behandlung von Alzheimer im Frühstadium befindet. In Studien zum Wirkmechanismus hat ALZ-801 die Bildung neurotoxischer löslicher Beta-Amyloid-Oligomere in der klinischen Phase-3-Dosis vollständig blockiert.

Das oral verabreichte ALZ-801 hat das Potenzial für eine robuste klinische Wirksamkeit bei der Alzheimer-Population mit dem höchsten Risiko - Patienten mit zwei Kopien des Apolipoprotein e4-Allels (APOE4) - und eine günstige Sicherheit ohne erhöhtes Risiko eines vasogenen Hirnödems gezeigt. Diese Patientenpopulation steht im Mittelpunkt der zulassungsrelevanten 78-wöchigen Phase-3-Studie APOLLOE4 von Alzheon, die nun vollständig abgeschlossen ist und deren erste Ergebnisse für das dritte Quartal 2024 erwartet werden.

ALZ-801 (Valiltramiprosat) ist ein oral einzunehmendes Prüfpräparat, das sich in der Phase 3 der Entwicklung als potenziell krankheitsmodifizierende Behandlung für Alzheimer befindet.1,3 Es blockiert die Bildung neurotoxischer löslicher Beta-Amyloid-Oligomere, die den kognitiven Abbau bei Alzheimer-Patienten verursachen. In Studien zum Wirkmechanismus hat sich gezeigt, dass ALZ-801 die Bildung von neurotoxischen löslichen Beta-Amyloid-Oligomeren in der klinischen Phase-3-Dosis vollständig hemmt. ALZ-801 wirkt über einen neuartigen umhüllenden molekularen Wirkmechanismus, der die Bildung neurotoxischer löslicher Amyloid-Oligomere im menschlichen Gehirn7, die mit dem Auftreten kognitiver Symptome und dem Fortschreiten von Alzheimer in Verbindung gebracht werden, vollständig blockiert.

ALZ-801 erhielt 2017 von der US Food and Drug Administration den Fast Track Status. Die klinischen Daten für ALZ-801 und die Sicherheitsdatenbank von Alzheon weisen auf ein günstiges Sicherheitsprofil hin. Das anfängliche Phase-3-Programm für ALZ-801 konzentriert sich auf Patienten im frühen Stadium der Alzheimer-Krankheit mit dem Genotyp APOE4/4 und wird in Zukunft auf die Behandlung und Vorbeugung der Alzheimer-Krankheit bei Patienten, die eine Kopie des APOE4-Gens tragen, und bei Nicht-Trägern ausgeweitet.

Biomarker-Effekte von ALZ-801 bei APOE4-Trägern mit früher Alzheimer-Krankheit (NCT04693520): Diese laufende Studie soll die Auswirkungen einer zweimal täglich oral verabreichten Dosis von 265 mg ALZ-801 auf Biomarker der Alzheimer-Pathologie bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit untersuchen, die entweder den Genotyp APOE4/4 oder APOE3/4 haben und 65-70% der Alzheimer-Patienten ausmachen. Die Studie umfasst auch die Bewertung der klinischen Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und des pharmakokinetischen Profils von ALZ-801 über eine Behandlungsdauer von 104 Wochen. In einer laufenden Langzeitverlängerung der Studie wird ALZ-801 über weitere 52 Behandlungswochen, insgesamt also 156 Wochen, untersucht.

Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von ALZ-801 bei Patienten mit APOE4/4 im Frühstadium der Alzheimer-Krankheit (NCT04770220): Diese laufende Studie soll die Wirksamkeit, Sicherheit, Biomarker- und Bildgebungseffekte einer zweimal täglich oral verabreichten Dosis von 265 mg ALZ-801 bei Patienten im Frühstadium der Alzheimer-Krankheit mit zwei Kopien des Apolipoprotein e4-Allels (APOE4/4-Homozygoten) untersuchen, die etwa 15% der Alzheimer-Patienten ausmachen. Es handelt sich um eine doppelblinde, randomisierte Studie, in der eine orale Behandlung mit ALZ-801 über 78 Wochen mit Placebo verglichen wird.