Alzheon, Inc. gab eine statistisch signifikante und klinisch relevante Verringerung der Plasma-Biomarker für Neurodegeneration, den Erhalt des Hirnvolumens und positive kognitive Effekte bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit, die Träger des Apolipoprotein e4-Allels (APOE4) sind, nach einer 24-monatigen Behandlung mit dem Prüfpräparat ALZ-801 im Rahmen der Phase-2-Biomarker-Studie bekannt. Das oral einzunehmende ALZ-801 (Valiltramiprosat) ist ein krankheitsmodifizierendes Prüfpräparat, das sich in Phase 3 der Entwicklung für die Behandlung von Alzheimer im Frühstadium befindet. In Studien zum Wirkmechanismus blockierte ALZ-801 in der klinischen Phase-3-Dosis vollständig die Bildung neurotoxischer löslicher Beta-Amyloid-Oligomere (Ab).

Die orale Verabreichung von ALZ-801 hat das Potenzial für eine robuste klinische Wirksamkeit bei der am stärksten gefährdeten und anfälligen Gruppe von Alzheimer-Patienten im Spätstadium - Patienten mit zwei Kopien der Apolipoprotein e4-Mutation (APOE4/4-Homozygoten) - und eine günstige Sicherheit ohne erhöhtes Risiko eines vasogenen Hirnödems gezeigt. Bei Studienbeginn waren 52% der Studienteilnehmer weiblich, das Durchschnittsalter betrug 69 Jahre, der MMSE 26 (Bereich 22-30) und 70% hatten eine leichte kognitive Beeinträchtigung (MCI). Im November 2022 meldete Alzheon positive Studienergebnisse aus einer vorspezifizierten Analyse nach 52 Wochen Behandlung mit ALZ-801.

In einer laufenden Langzeitverlängerung der Studie wird ALZ-801 über weitere 52 Wochen, also insgesamt 156 Wochen, untersucht.