Amryt gab positive Ergebnisse der Phase-3-Studie APH-19 zu Lomitapid für die Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH) bei Kindern im Alter von 5-17 Jahren bekannt. Top Line Ergebnisse: Insgesamt wurden 46 pädiatrische Patienten in die Studie aufgenommen. 43 Patienten schlossen die Run-in-Phase ab und traten in die Wirksamkeitsphase ein. 20 Patienten waren zwischen 5 und 10 Jahre alt. 23 Patienten waren zwischen 11 und 17 Jahre alt. Bei 88% wurde HoFH genetisch bestätigt. Das mittlere Lipoprotein-Cholesterin niedriger Dichte (LDL-C) betrug bei Studienbeginn 436 mg/dl (SD 189). Primärer Endpunkt: Die Studie hat ihren primären Endpunkt mit einem klinisch und statistisch aussagekräftigen Ergebnis erreicht. Prozentuale Veränderung des
LDL-C in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert: mittlere Senkung um 54%, p- Patienten im Alter von 11 bis 17 Jahren (n=23): eine mittlere Senkung des LDL-C um 51% (95% CI: -62% bis -40%) vom Ausgangswert bis Woche 24.