argenx SE gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) VYVGART Hytrulo (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-qvfc) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) zugelassen hat. VYVGART Hytrulo ist für CIDP als einmal wöchentliche subkutane Injektion von 30 bis 90 Sekunden zugelassen. Es ist der erste und einzige neonatale Fc-Rezeptorblocker (FcRn), der für die Behandlung der CIDP zugelassen ist.

CIDP ist eine seltene, schwächende, oft fortschreitende, immunvermittelte neuromuskuläre Störung des peripheren Nervensystems. Die Patienten leiden unter einer Reihe von Mobilitäts- und Sensibilitätsproblemen, darunter Schwierigkeiten beim Aufstehen aus einer sitzenden Position, Schmerzen und Müdigkeit sowie häufiges Stolpern oder Stürzen. Viele Patienten sind an den Rollstuhl gefesselt und können nicht mehr arbeiten, wenn die Krankheit fortschreitet.

Gegenwärtig benötigen 85% der Patienten eine fortlaufende Behandlung und fast 88% der behandelten Patienten leiden unter bleibenden Beeinträchtigungen und Behinderungen. Die FDA-Zulassung stützt sich auf die ADHERE-Studie, die bisher größte klinische Studie zur CIDP. In der ADHERE-Studie zeigten 69% (221/322) der mit VYVGART Hytrulo behandelten Patienten, unabhängig von der vorherigen Behandlung, Anzeichen einer klinischen Verbesserung, einschließlich Verbesserungen der Mobilität, Funktion und Kraft.

ADHERE erreichte seinen primären Endpunkt (p < 0,0001) und zeigte eine 61%ige Verringerung (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) des Rückfallrisikos gegenüber Placebo. 99% der Studienteilnehmer entschieden sich für die Teilnahme an der offenen ADHERE-Erweiterung. Die Sicherheitsergebnisse entsprachen im Allgemeinen dem bekannten Sicherheitsprofil von VYVGART in früheren klinischen Studien und in der realen Anwendung.

VYVGART Hytrulo ist in den USA auch für die Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patienten zugelassen, die Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind.