Astellas Pharma Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die klinische Studie FORTIS der Phase 1/2 aufgrund des Auftretens eines schwerwiegenden unerwünschten Ereignisses (SAE) einer peripheren sensorischen Neuropathie bei einem der Studienteilnehmer ausgesetzt hat. FORTIS ist eine klinische Studie zur Untersuchung von AT845, einer AAV-Genersatztherapie bei Erwachsenen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit. Die FDA teilte Astellas mit, dass sie nicht über ausreichende Informationen verfügt, um die Risiken für die Probanden zu bewerten und zusätzliche Informationen über das kürzlich gemeldete SAE benötigt.

Bislang wurde das SUE vom Prüfarzt vor Ort als Grad 1 (leichter Schweregrad) eingestuft und aufgrund seiner medizinischen Bedeutung als schwerwiegend erachtet. Die FDA wird Astellas innerhalb der nächsten 30 Tage eine schriftliche Erklärung über die Gründe für die Aussetzung der Studie zukommen lassen. Astellas arbeitet mit dem Prüfarzt vor Ort zusammen, um den klinischen Verlauf des Patienten genau zu verfolgen und wird weiterhin alle relevanten Daten sammeln und überprüfen.

Alle derzeit eingeschriebenen Teilnehmer werden gemäß dem Studienprotokoll weiterhin engmaschig überwacht. Astellas konzentriert sich auf die Entwicklung von genetischen Medikamenten und arbeitet mit seinen weltweit anerkannten Partnern zusammen, um ein Portfolio von potenziell lebensverändernden Gentherapien aufzubauen. Astellas ist bestrebt, Therapien für Patienten mit genetischen Krankheiten zu identifizieren, zu entwickeln und bereitzustellen, für die es derzeit nur wenige oder gar keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Astellas prüft die möglichen finanziellen Auswirkungen dieser Angelegenheit für das Geschäftsjahr bis zum 31. März 2023.