AstraZeneca PLC gab bekannt, dass Ultomiris (Ravulizumab) in Europa als Zusatz zur Standardtherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper-positiv sind, zugelassen wurde. Diese Entscheidung markiert die erste und einzige Zulassung eines lang wirkenden C5-Komplementinhibitors für die Behandlung von gMG in Europa. gMG ist eine seltene, schwächende, chronische, autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, die zu einem Verlust der Muskelfunktion und schwerer Schwäche führt.1 Die diagnostizierte Prävalenz von gMG in der EU wird auf etwa 89.000 geschätzt.

Die Zulassung durch die Europäische Kommission folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel und stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-III-Studie CHAMPION-MG, die online in NEJM Evidence veröffentlicht wurden. In der Studie war Ultomiris dem Placebo beim primären Endpunkt, der Veränderung des MG-ADL-Gesamtwerts (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile) in Woche 26, einer von den Patienten selbst erstellten Skala, die die Fähigkeiten der Patienten zur Durchführung von Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet, überlegen.9 Darüber hinaus wurde in den verlängerten Nachbeobachtungsergebnissen der offenen Verlängerungsstudie ein klinischer Nutzen von Ultomiris über 60 Wochen beobachtet. In CHAMPION-MG war das Sicherheitsprofil von Ultomiris mit dem von Placebo vergleichbar und stimmte mit dem überein, das in Phase-III-Studien zu Ultomirisin paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) beobachtet wurde.

Die häufigsten unerwünschten Wirkungen bei Patienten, die Ultomiris erhielten, waren Durchfall, Infektionen der oberen Atemwege, Nasopharyngitis und Kopfschmerzen.