Unternehmen Avalanche Biotechnologies Inc Nasdaq

Adverum Biotechnologies, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen erforscht und entwickelt Produktkandidaten für die Gentherapie, die eine dauerhafte Wirksamkeit aufweisen, indem sie die anhaltende Expression eines therapeutischen Proteins induzieren. Der führende Produktkandidat, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), ist ein intravitreales (IVT) Gentherapieprodukt, das in einer einzigen Injektion in der Arztpraxis verabreicht wird und eine langfristige, dauerhafte Wirkung von Aflibercept in Verbindung mit einem anhaltenden Ansprechen auf die Behandlung erzielt. Dadurch werden die Behandlungslast und die Schwankungen der Makulaflüssigkeit, die mit häufigen IVT-Injektionen gegen den endothelialen Wachstumsfaktor (VEGF) einhergehen, reduziert. Ixo-vec wird für die Behandlung von Patienten mit feuchter altersbedingter Makuladegeneration entwickelt. Der zweite Produktkandidat, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), ist ein Gentherapie-Produktkandidat, der zur Behandlung von Patienten mit Blauzapfen-Monochromie (BCM) durch eine einzige IVT-Injektion entwickelt wird. Das Unternehmen entwickelt außerdem eine Pipeline von Gentherapieprogrammen im Frühstadium.