Mission Bio gab bekannt, dass zum ersten Mal ein Einzelzelltransduktionsassay in der gesamten Pipeline des Gentherapieunternehmens AVROBIO für lysosomale Erkrankungen eingesetzt wird. Die beiden Unternehmen haben gemeinsam einen präzisen, reproduzierbaren Assay entwickelt, der die Tapestri® Plattform von Mission Bio nutzt, um den Prozentsatz der transduzierten Zellen in Proben, die aus Tausenden von Zellen bestehen, schnell zu messen. AVROBIO präsentiert heute auf dem 4. Annual Gene Therapy Analytical Development (GTAD) Summit Daten über die Verwendung dieses Assays zur Bestimmung der prozentualen Transduktion in autologen, durch lentivirale Vektoren vermittelten, gentechnisch veränderten Arzneimitteln.

Die prozentuale Transduktion ist ein entscheidendes Qualitätsmerkmal für die Herstellung von Zell- und Gentherapien, da sie die erfolgreiche Transduktion therapeutischer Gene in die Zielzellen misst. Die Bewertung dieses Wertes bei Tausenden von Zellen mit dem bisherigen Assay zur prozentualen Transduktion konnte Monate dauern, da zunächst ein langwieriger Zellwachstumsschritt erforderlich war, bevor PCR-basierte Messungen an jeder einzelnen Kolonie durchgeführt werden konnten. Mit dem Tapestri®-basierten Assay können die Wissenschaftler von AVROBIO jedoch Tausende von Einzelzellen ohne einen Schritt des klonalen Wachstums analysieren, was den Durchsatz und die Präzision erhöht.

Mit einem einzigen Hochdurchsatz-Assay, der mit der Tapestri®-Plattform entwickelt wurde, können die Biopharma-Partner von Mission Bio mehrere Merkmale einzelner genmodifizierter Zellen bewerten, darunter die Transduktionseffizienz, die Vektor-Kopienzahl, On- und Off-Target-Genom-Editierungen, Zygosität und aberrante Translokationen.