ETFs AVROBIO, Inc.

AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung potenziell heilender Gentherapien mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) zur Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten nach einem einmaligen Behandlungsschema. Die Gentherapien, die das Unternehmen entwickelt, verwenden HSZ, die dem Patienten entnommen und dann mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um das Äquivalent einer funktionalen Kopie des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit mutiert ist. Der Entwicklungsschwerpunkt des Unternehmens liegt auf einer Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die als lysosomale Störungen bezeichnet werden und in erster Linie mit Enzymersatztherapien (ERTs) behandelt werden. Die Pipeline des Unternehmens besteht aus drei HSC-Gentherapieprogrammen, darunter AVR-RD-02 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3, AVR-RD-03 zur Behandlung der Pompe-Krankheit und AVR-RD-01 zur Behandlung der Fabry-Krankheit.