Die Bayer AG und Asklepios BioPharmaceutical, Inc. haben den Abschluss der 18-monatigen Datenerhebung im Rahmen der klinischen Phase-Ib-Studie für AB-1005 (AAV2-GDNF) bekannt gegeben, einer Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Parkinson-Krankheit (PD). Die Studie hat ihr primäres Ziel erreicht, nämlich die Sicherheit einer einmaligen bilateralen Verabreichung von AB-1005 direkt in das Putamen zu untersuchen. Elf Patienten wurden in zwei Kohorten eingeteilt: Mildes Stadium der Parkinson-Krankheit (6 Patienten) und moderates Stadium der Parkinson-Krankheit (5 Patienten), basierend auf dem Zeitpunkt der Diagnose der Parkinson-Krankheit und der Schwere ihrer Parkinson-Symptome bei der Untersuchung.

Die neurochirurgische Verabreichung von AB-1005 wurde von allen Patienten gut vertragen. Die Zielabdeckung des Putamens betrug 63% ± 2% und übertraf damit das Ziel einer Abdeckung von mehr als 50% mit AB-1005. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse mit AB-1005 in Verbindung gebracht. Die klinische Nachbeobachtung für bis zu 5 Jahre nach der Verabreichung läuft weiter. Die Patienten füllten außerdem in regelmäßigen Abständen 18-monatige neurologische Untersuchungen und Fragebögen mit Selbstauskünften aus, um den Schweregrad der motorischen und nicht-motorischen Symptome im Zusammenhang mit Morbus Parkinson zu bewerten.

Darüber hinaus wurden bildgebende Untersuchungen des Gehirns durchgeführt, um die Sicherheit und mögliche Veränderungen im Umgang mit Dopamin oder abnorme Stoffwechselmuster im Zusammenhang mit Morbus Parkinson zu bewerten. AskBio plant, die 18-monatigen Studiendaten, einschließlich sekundärer Endpunkte, auf einer wissenschaftlichen Tagung im zweiten Quartal 2024 zu präsentieren. Die Planungen für eine Phase-II-Studie, die voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 mit dem Screening von Patienten beginnen wird, sind im Gange.

Das Studiendesign wurde mit dem Feedback der US-amerikanischen und europäischen Gesundheitsbehörden harmonisiert.